გენები არის ძირითადი გენეტიკური ერთეულები, რომლებიც აკონტროლებენ მახასიათებლებს.ზოგიერთი ვირუსის გენების გარდა, რომლებიც შედგება რნმ-ისგან, ორგანიზმების უმეტესობის გენები შედგება დნმ-ისგან..ორგანიზმების დაავადებების უმეტესობა გამოწვეულია გენებისა და გარემოს ურთიერთქმედებით.გენურ თერაპიას შეუძლია არსებითად განკურნოს ან შეამსუბუქოს მრავალი დაავადება.გენური თერაპია ითვლება რევოლუციად მედიცინისა და ფარმაციის სფეროში.გენური თერაპიის წამლები ფართო გაგებით მოიცავს დნმ-ით მოდიფიცირებულ დნმ-ზე დაფუძნებულ წამლებს (როგორიცაა in vivo გენური თერაპიის წამლები, რომლებიც დაფუძნებულია ვირუსულ ვექტორებზე, in vitro გენური თერაპიის პრეპარატები, შიშველი პლაზმიდური პრეპარატები და ა.ვიწრო გაგებით გენოთერაპიის წამლები ძირითადად მოიცავს პლაზმიდურ დნმ-ის წამლებს, გენური თერაპიის წამლებს, რომლებიც დაფუძნებულია ვირუსულ ვექტორებზე, გენური თერაპიის წამლებს ბაქტერიულ ვექტორებზე დაფუძნებული, გენის რედაქტირების სისტემებს და უჯრედული თერაპიის წამლებს ინ ვიტრო გენის მოდიფიკაციისთვის.წლების განმავლობაში რთული განვითარების შემდეგ, გენური თერაპიის წამლებმა მიაღწიეს წამახალისებელ კლინიკურ შედეგებს.(არ ჩავთვლით დნმ-ის ვაქცინებს და mRNA ვაქცინებს) დღეისათვის მსოფლიოში დამტკიცებულია გენური თერაპიის 45 პრეპარატი.სულ 9 გენური თერაპია დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის წელს, მათ შორის 7 გენური თერაპია დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის წელს პირველად, ესენია: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin და Ebvallo, (შენიშვნა: დანარჩენი ორი დამტკიცდა შეერთებულ შტატებში. ამ წელს დაამტკიცა Zrapies-ის პირველი პარტია, რომელიც დამტკიცებულია Z. მარკეტინგისთვის შეერთებულ შტატებში 2022 წლის აგვისტოში და დამტკიცებული იქნა ევროკავშირის მიერ 2019 წელს;

გენური თერაპიის კლასიფიკაცია (სურათის წყარო: Bio-Matrix)

ამ სტატიაში ჩამოთვლილია 45 გენური თერაპია (დნმ ვაქცინების და mRNA ვაქცინების გამოკლებით), რომლებიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის.

1. ინ ვიტრო გენური თერაპია

(1) სტრიმველი

კომპანია: შექმნილია GlaxoSmithKline (GSK) მიერ.

მარკეტინგის დრო: მარკეტინგისთვის დამტკიცებული იქნა ევროკავშირის მიერ 2016 წლის მაისში.

ჩვენებები: მძიმე კომბინირებული იმუნოდეფიციტის (SCID) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: ამ თერაპიის ზოგადი პროცესია ჯერ პაციენტის საკუთარი სისხლმბადი ღეროვანი უჯრედების მიღება, მათი გაფართოება და დამუშავება in vitro, შემდეგ რეტროვირუსის გამოყენება ჰემატოპოეზურ ღეროვან უჯრედებში ფუნქციური ADA (ადენოზინ დეამინაზა) გენის ასლის შესატანად და ბოლოს შეცვლილი ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედების ინექცია.კლინიკური შედეგები აჩვენებს, რომ სტრიმველისით ნამკურნალები ADA-SCID პაციენტების 3-წლიანი გადარჩენის მაჩვენებელი არის 100%.

(2) ზალმოქსისი

კომპანია: მწარმოებელი იტალიური MolMed Company.

მარკეტინგის დრო: მიღებული პირობითი მარკეტინგული ავტორიზაცია ევროკავშირისგან 2016 წელს.

ჩვენებები: გამოიყენება სისხლმბადი ღეროვანი უჯრედების გადანერგვის შემდეგ პაციენტების იმუნური სისტემის დამხმარე თერაპიისთვის.

შენიშვნები: Zalmoxis არის ალოგენური T უჯრედების სუიციდური გენის იმუნოთერაპია, მოდიფიცირებული რეტროვირუსული ვექტორებით.ეს მეთოდი იყენებს რეტროვირუსულ ვექტორებს ალოგენური T უჯრედების გენეტიკურად მოდიფიცირებისთვის, რათა გენმოდიფიცირებული T უჯრედები გამოხატონ 1NGFR და HSV-TK Mut2 სუიციდური გენები ადამიანებს საშუალებას აძლევს გამოიყენონ განციკლოვირის (განციკლოვირი) პრეპარატები ნებისმიერ დროს T უჯრედების მოსაკლავად, რომლებიც იწვევენ არასასურველ იმუნურ რეაქციებს, ხელს უშლიან პაციენტებს GHDS-ის შემდგომი გაუარესების, ჰაპიდს ფუნქციის შემდგომი გაუარესების თავიდან ასაცილებლად. ტ.

(3) ინვოსა-კ

კომპანია: შექმნილია TissueGene-ის (KolonTissueGene) მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია 2017 წლის ივლისში სამხრეთ კორეაში გასაყიდად.

ჩვენებები: მუხლის დეგენერაციული ართრიტის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Invossa-K არის ალოგენური უჯრედული გენური თერაპია, რომელიც მოიცავს ადამიანის ქონდროციტებს.ალოგენური უჯრედები გენეტიკურად მოდიფიცირებულია in vitro და მოდიფიცირებულ უჯრედებს შეუძლიათ გამოხატონ და გამოაჩინონ ტრანსფორმაციული ზრდის ფაქტორი β1 (TGF-β1) სახსარშიდა ინექციის შემდეგ.β1), რითაც აუმჯობესებს ოსტეოართრიტის სიმპტომებს.კლინიკური შედეგები აჩვენებს, რომ Invossa-K-ს შეუძლია მნიშვნელოვნად გააუმჯობესოს მუხლის ართრიტი.ის 2019 წელს გააუქმა კორეის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის მიერ, რადგან მწარმოებელმა არასწორად დაასახელა გამოყენებული ინგრედიენტები.

(4) Zynteglo

კომპანია: გამოკვლეული და შემუშავებული bluebird bio-ს მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ მარკეტინგისთვის 2019 წელს და დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის შეერთებულ შტატებში 2022 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული β-თალასემიის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Zynteglo არის ლენტივირუსული in vitro გენური თერაპია, რომელიც ნერგავს ნორმალური β-გლობინის გენის ფუნქციურ ასლს (βA-T87Q-გლობინის გენი) ჰემატოპოეტურ ღეროვან უჯრედებში, რომლებიც აღებულია პაციენტისგან ლენტივირუსული ვექტორის მეშვეობით და შემდეგ ამ გენეტიკურად მოდიფიცირებულ პაციენტის აუტოლოგიურ ჰემატოპოეტურ ღეროვან უჯრედებში ხელახლა ინფუზიას ახდენს.მას შემდეგ, რაც პაციენტს ექნება ნორმალური βA-T87Q-გლობინის გენი, მათ შეუძლიათ გამოიმუშავონ ნორმალური HbAT87Q პროტეინი, რომელსაც შეუძლია ეფექტურად შეამციროს ან აღმოფხვრას სისხლის გადასხმის საჭიროება.ეს არის ერთჯერადი თერაპია, რომელიც შექმნილია 12 წელზე უფროსი ასაკის პაციენტებისთვის სისხლის გადასხმისა და უწყვეტი მედიკამენტების ჩანაცვლებისთვის.

(5) Skysona

კომპანია: გამოკვლეული და შემუშავებული bluebird bio-ს მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ მარკეტინგისთვის 2021 წლის ივლისში და დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის შეერთებულ შტატებში 2022 წლის სექტემბერში.

ჩვენებები: ადრეული ცერებრალური ადრენოლეიკოდისტროფიის (CALD) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Skysona გენური თერაპია არის ერთადერთი ერთჯერადი გენური თერაპია დამტკიცებული ადრეული სტადიის ცერებრალური ადრენოლეიკოდისტროფიის სამკურნალოდ (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) არის ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედის ლენტივირუსული in vitro გენური თერაპია Lenti-D.თერაპიის ზოგადი პროცედურა ასეთია: აუტოლოგიური ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედები ამოღებულია პაციენტიდან, ტრანსდუცირებული და მოდიფიცირებულია ლენტივირუსით, რომელიც ატარებს ადამიანის ABCD1 გენის in vitro და შემდეგ ისევ უბრუნდება პაციენტს.იგი გამოიყენება 18 წლამდე ასაკის პაციენტების სამკურნალოდ, რომლებსაც აქვთ ABCD1 გენის მუტაციები და CALD.

(6) კიმრია

კომპანია: შექმნილია Novartis-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2017 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: წინამორბედი B-უჯრედების მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკემიის (ALL) და მორეციდივე და რეფრაქტერული DLBCL-ის მკურნალობა.

შენიშვნები: Kymriah არის lentiviral in vitro გენური თერაპიის პრეპარატი, პირველი CAR-T თერაპია დამტკიცებული მარკეტინგისთვის მსოფლიოში, მიმართულია CD19-ზე და იყენებს 4-1BB თანასტიმულატორულ ფაქტორს.მისი ფასი 475 000 აშშ დოლარია, ხოლო იაპონიაში 313 000 დოლარი.

(7) Yescarta

კომპანია: შექმნილია Kite Pharma-ს მიერ, Gilead-ის შვილობილი კომპანია (GILD).

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2017 წლის ოქტომბერში;Fosun Kite-მა შემოიტანა Yescarta ტექნოლოგია Kite Pharma-სგან და ავტორიზაციის მიღების შემდეგ ჩინეთში გამოუშვა.დამტკიცებულია ქვეყანაში გასაყიდად.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული B-უჯრედოვანი ლიმფომის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Yescarta არის რეტროვირუსული in vitro გენური თერაპია, რომელიც არის მეორე დამტკიცებული CAR-T თერაპია მსოფლიოში.ის მიზნად ისახავს CD19 და იღებს CD28-ის კოსტიმულატორს.შეერთებულ შტატებში მისი ფასი 373 000 დოლარია.

(8) ტეკარტუსი

კომპანია: შექმნილია Gilead-ის (GILD) მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2020 წლის ივლისში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული მანტიის უჯრედოვანი ლიმფომის დროს.

შენიშვნები: Tecartus არის აუტოლოგიური CAR-T უჯრედული თერაპია, რომელიც მიმართულია CD19-ზე და ეს არის მსოფლიოში მარკეტინგისთვის დამტკიცებული მესამე CAR-T თერაპია.

(9) ბრეიანზი

კომპანია: შექმნილია Bristol-Myers Squibb (BMS) მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2021 წლის თებერვალში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული (R/R) დიდი B-უჯრედოვანი ლიმფომა (LBCL).

შენიშვნები: Breyanzi არის in vitro გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია lentivirus-ზე, მეოთხე CAR-T თერაპია, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის მსოფლიოში, მიმართულია CD19-ზე.Breyanzi-ს დამტკიცება არის მნიშვნელოვანი ეტაპი Bristol-Myers Squibb-ისთვის ფიჭური იმუნოთერაპიის სფეროში, რომელიც მან შეიძინა, როდესაც მან შეიძინა Celgene 74 მილიარდ დოლარად 2019 წელს.

(10) აბეკმა

კომპანია: ერთობლივად შემუშავებული Bristol-Myers Squibb (BMS) და bluebird bio.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2021 წლის მარტში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული მრავლობითი მიელომა.

შენიშვნები: Abecma არის in vitro გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია ლენტივირუსზე, მსოფლიოში პირველი CAR-T უჯრედული თერაპია, რომელიც მიზნად ისახავს BCMA-ს და FDA-ს მიერ დამტკიცებული მეხუთე CAR-T თერაპიას.პრეპარატის პრინციპია ქიმერული BCMA რეცეპტორების გამოხატვა პაციენტის საკუთარ T უჯრედებზე ლენტივირუსის შუამავლობით გენის მოდიფიკაციის გზით in vitro.მკურნალობა პაციენტებში არაგენმოდიფიცირებული T უჯრედების აღმოსაფხვრელად და შემდეგ მოდიფიცირებული T უჯრედების რეინფუზიის მიზნით, რომლებიც ეძებენ და კლავენ BCMA-ის გამოხატულ კიბოს უჯრედებს პაციენტებში.

(11) ლიბმელდი

COMPANY: შექმნილია Orchard Therapeutics-ის მიერ.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ სიაში 2020 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: მეტაქრომატული ლეიკოდისტროფიის (MLD) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Libmeldy არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია აუტოლოგიურ CD34+ უჯრედებზე, გენმოდიფიცირებულ in vitro ლენტივირუსით.კლინიკური მონაცემები აჩვენებს, რომ Libmeldy-ის ერთჯერადმა ინტრავენურმა ინფუზიამ შეიძლება ეფექტურად შეცვალოს ადრეული დაწყების MLD კურსი მძიმე მოტორულ და კოგნიტურ დაქვეითებასთან შედარებით იმავე ასაკის პაციენტებში, რომლებსაც არ უმკურნალიათ.

(12) ბენოდა

კომპანია: შექმნილია WuXi Giant Nuo-ს მიერ.

მარკეტინგის დრო: ოფიციალურად დამტკიცებულია NMPA-ს მიერ 2021 წლის სექტემბერში.

ჩვენებები: ზრდასრული პაციენტების მკურნალობა მორეციდივე ან რეფრაქტერული მსხვილი B-უჯრედოვანი ლიმფომით (r/r LBCL) მეორე რიგის ან ზემოთ სისტემური თერაპიის შემდეგ.

შენიშვნები: Beinoda არის ანტი-CD19 CAR-T გენური თერაპია და ის ასევე არის WuXi Juro კომპანიის ძირითადი პროდუქტი.ეს არის მეორე CAR-T პროდუქტი დამტკიცებული ჩინეთში, გარდა მორეციდივე/ცეცხლგამძლე მსხვილი B-უჯრედოვანი ლიმფოიდის WuXi Giant Nuo-ს ასევე გეგმავს შეიმუშაოს Regiorensai ინექცია მრავალი სხვა აღნიშვნის სამკურნალოდ, მათ შორის ფოლიკულური ლიმფომა (FL), მანტიის უჯრედოვანი ლიმფომა (MCL), ქრონიკული ლემფოლემიური (მეორადი ლიმფოლემიური ლიმფოტოზი) DLBCL) და მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკემია (ALL).

(13) CARVYKTI

კომპანია: Legend Biotech-ის პირველი პროდუქტი მარკეტინგისთვის დამტკიცებული.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2022 წლის თებერვალში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული მრავლობითი მიელომის (R/R MM) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, მოკლედ Cilta-cel) არის CAR-T უჯრედების იმუნური გენური თერაპია ორი ერთი დომენის ანტისხეულებით, რომლებიც მიზნად ისახავს B-უჯრედების მომწიფების ანტიგენს (BCMA).მონაცემები აჩვენებს, რომ CARVYKTI პაციენტებში მორეციდივე ან რეფრაქტერული მრავლობითი მიელომით, რომლებმაც მიიღეს ოთხი ან მეტი წინასწარი თერაპია (მათ შორის პროტეაზომის ინჰიბიტორები, იმუნომოდულატორები და ანტი-CD38 მონოკლონური ანტისხეულები), ნაჩვენებია საერთო პასუხის მაჩვენებელი 98%.

(14)ებვალო

კომპანია: შექმნილია Atara Biotherapeutics-ის მიერ.

ევროკომისია (EC) მარკეტინგისთვის 2022 წლის დეკემბერში, ეს არის მსოფლიოში პირველი უნივერსალური T უჯრედული თერაპია, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის.

ჩვენებები: როგორც ეპშტეინ-ბარის ვირუსთან (EBV) დაკავშირებული პოსტტრანსპლანტაციის ლიმფოპროლიფერაციული დაავადების (EBV+PTLD) მონოთერაპია, პაციენტები, რომლებიც იღებენ მკურნალობას, უნდა იყვნენ მოზრდილები და 2 წელზე უფროსი ასაკის ბავშვები, რომლებმაც ადრე მიიღეს სულ მცირე ერთი წამლის თერაპია.

შენიშვნები: Ebvallo არის ალოგენური EBV-სპეციფიკური უნივერსალური T-უჯრედების გენური თერაპია, რომელიც მიზნად ისახავს და აღმოფხვრის EBV ინფიცირებულ უჯრედებს HLA-შეზღუდული გზით.ამ თერაპიის დამტკიცება ეფუძნება მე-3 კლინიკური კვლევის ძირითადი ფაზის შედეგებს და შედეგებმა აჩვენა, რომ HCT ჯგუფისა და SOT ჯგუფის ORR იყო 50%.სრული რემისიის (CR) მაჩვენებელი იყო 26.3%, ნაწილობრივი რემისიის (PR) მაჩვენებელი იყო 23.7%, ხოლო რემისიის მედიანური დრო (TTR) იყო 1.1 თვე.19 პაციენტიდან, რომლებმაც მიაღწიეს რემისიას, 11-ს ჰქონდა პასუხის ხანგრძლივობა (DOR) 6 თვეზე მეტი.გარდა ამისა, უსაფრთხოების თვალსაზრისით, არ მომხდარა ისეთი გვერდითი რეაქციები, როგორიცაა ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ დაავადება (GvHD) ან ებვალოსთან დაკავშირებული ციტოკინის გამოთავისუფლების სინდრომი.

2. ვირუსულ ვექტორებზე დაფუძნებული გენური თერაპია in vivo

(1) გენდიცინი/ჯინ შენგ

კომპანია: შექმნილია Shenzhen Saibainuo Company-ს მიერ.

ბაზარზე გასვლის დრო: დამტკიცებულია ჩინეთში 2003 წელს.

ჩვენებები: თავისა და კისრის ბრტყელუჯრედოვანი კარცინომის სამკურნალოდ.

შენიშვნა: ადამიანის რეკომბინანტული p53 ადენოვირუსის ინექცია Gendicine/Jinyousheng არის ადენოვირუსის ვექტორული გენური თერაპიის პრეპარატი დამოუკიდებელი ინტელექტუალური საკუთრების უფლებებით, რომელიც ეკუთვნის Shenzhen Saibainuo Company-ს.ადამიანის მე-5 ტიპის ადენოვირუსი შედგება ადამიანის მე-5 ტიპის ადენოვირუსისგან. პირველი წარმოადგენს წამლის სიმსივნის საწინააღმდეგო ეფექტის ძირითად სტრუქტურას, ხოლო მეორე ძირითადად მოქმედებს როგორც მატარებელი.ადენოვირუსის ვექტორი ატარებს თერაპიულ გენს p53 სამიზნე უჯრედში, გამოხატავს სიმსივნის დამთრგუნველ გენს p53 სამიზნე უჯრედში და მის გენის ექსპრესიას.

(2) რიგვირი

კომპანია: შემუშავებული კომპანია Latima, ლატვია.

განცხადების დრო: დამტკიცებულია სიაში ლატვიაში 2004 წელს.

ჩვენებები: მელანომის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: რიგვირი არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია გენმოდიფიცირებულ ECHO-7 ენტეროვირუსულ ვექტორზე.ამჟამად პრეპარატი მიღებულია ლატვიაში, ესტონეთში, პოლონეთში, სომხეთში, ბელორუსიაში და ა.შ. და ასევე გადის EMA რეგისტრაციას ევროკავშირის ქვეყნებში.ბოლო ათი წლის კლინიკურმა შემთხვევებმა დაამტკიცა, რომ რიგვირის ონკოლიზური ვირუსი უსაფრთხო და ეფექტურია და შეუძლია მელანომით დაავადებულთა გადარჩენის მაჩვენებელი 4-6-ჯერ გაზარდოს.გარდა ამისა, ეს თერაპია ასევე გამოიყენება სხვადასხვა კიბოსთვის, მათ შორის კოლორექტალური კიბო, პანკრეასის კიბო, შარდის ბუშტის კიბო, თირკმლის კიბო, პროსტატის კიბო, ფილტვის კიბო, საშვილოსნოს კიბო, ლიმფოსარკომა და ა.შ.

(3) ონკორინი

კომპანია: შექმნილია შანხაი სანვეის ბიოლოგიური კომპანიის მიერ.

ბაზარზე გასვლის დრო: დამტკიცდა ჩინეთში 2005 წელს.

ჩვენებები: თავისა და კისრის სიმსივნეების მკურნალობა, ღვიძლის კიბო, პანკრეასის კიბო, საშვილოსნოს ყელის კიბო და სხვა სიმსივნეები.

შენიშვნები: ონკორინი (安科瑞) არის ონკოლიზური ვირუსის გენოთერაპიის პროდუქტი, რომელიც იყენებს ადენოვირუსს, როგორც მატარებელს.მიიღება ონკოლიზური ადენოვირუსი, რომელსაც შეუძლია კონკრეტულად რეპლიკაცია p53 გენის დეფიციტში ან პათოლოგიურ სიმსივნეებში, რაც იწვევს სიმსივნური უჯრედების ლიზას, რითაც კლავს სიმსივნურ უჯრედებს.ნორმალური უჯრედების დაზიანების გარეშე.კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა, რომ ანკერუის აქვს კარგი უსაფრთხოება და ეფექტურობა სხვადასხვა ავთვისებიანი სიმსივნეებისთვის.

(4) გლიბერა

კომპანია: შექმნილია uniQure-ის მიერ.

ბაზარზე გასვლის დრო: დამტკიცებულია 2012 წელს ევროპაში გასაყიდად.

ჩვენებები: ლიპოპროტეინების ლიპაზას დეფიციტის (LPLD) მკურნალობა პანკრეატიტის მძიმე ან მორეციდივე ეპიზოდებით, მკაცრად შეზღუდული ცხიმოვანი დიეტის მიუხედავად.

შენიშვნები: გლიბერა (alipogene tiparvovec) არის AAV-ზე დაფუძნებული გენური თერაპიის პრეპარატი, რომელიც იყენებს AAV-ს, როგორც გადამტანს თერაპიული გენის LPL კუნთოვან უჯრედებში გადასაყვანად, რათა შესაბამისმა უჯრედებმა გამოიმუშაონ ლიპოპროტეინის ლიპაზას გარკვეული რაოდენობა.პრეპარატი ბაზრიდან 2017 წელს იქნა ამოღებული. მისი გაყვანის მიზეზი შეიძლება დაკავშირებული იყოს ორ ფაქტორთან: მაღალი ფასი და შეზღუდული ბაზრის მოთხოვნა.წამლის მკურნალობის საშუალო ღირებულება 1 მილიონ აშშ დოლარს აღწევს და ჯერჯერობით მხოლოდ ერთმა პაციენტმა შეიძინა და გამოიყენა იგი.მიუხედავად იმისა, რომ სამედიცინო დაზღვევის კომპანიამ მას 900 000 აშშ დოლარი აუნაზღაურა, ეს ასევე შედარებით დიდი ტვირთია სადაზღვევო კომპანიისთვის.გარდა ამისა, წამლის მიერ მიზანმიმართული ჩვენებები ძალიან იშვიათია, სიხშირით დაახლოებით 1 მილიონიდან 1 და არასწორი დიაგნოზის მაღალი მაჩვენებლით.

(5) იმლიგიური

კომპანია: შემქმნელი Amgen-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: 2015 წელს დამტკიცდა შეერთებულ შტატებსა და ევროკავშირში შესვლა.

ჩვენებები: მელანომის დაზიანებების მკურნალობა, რომელთა სრულად მოცილება შეუძლებელია ქირურგიული გზით.

შენიშვნები: Imlygic არის მარტივი ჰერპეს ვირუსის შესუსტებული ტიპი 1, რომელიც მოდიფიცირებულია გენეტიკური ტექნოლოგიით (მისი ICP34.5 და ICP47 გენების ფრაგმენტების წაშლა და ადამიანის გრანულოციტების მაკროფაგის მაკროფაგების კოლონიის მასტიმულირებელი ფაქტორის GM-CSF გენის ჩასმა ვირუსში) (HSV-1 არის პროვოცირებული FDA-1 ვირუსის პირველ რიგში ვირუსის თერაპიაზე).შეყვანის მეთოდი არის ინტრალეზიური ინექცია, რომელიც შეიძლება პირდაპირ შეიყვანოთ მელანომის დაზიანებებში, რათა გამოიწვიოს სიმსივნური უჯრედების რღვევა, სიმსივნური წარმოშობის ანტიგენები და GM-CSF გამოთავისუფლდეს და ხელი შეუწყოს სიმსივნის საწინააღმდეგო იმუნურ პასუხებს.

(6) ლუქსტურნა

კომპანია: შექმნილია Spark Therapeutics-ის მიერ, Roche-ს შვილობილი კომპანია.

მარკეტინგის დრო: იგი დაამტკიცა მარკეტინგისთვის FDA-ს მიერ 2017 წელს, შემდეგ კი დაამტკიცა მარკეტინგისთვის ევროპაში 2018 წელს.

ჩვენებები: ბავშვებისა და მოზრდილების სამკურნალოდ, რომლებმაც დაკარგეს მხედველობა RPE65 გენის ორმაგი ასლის მუტაციების გამო, მაგრამ ინარჩუნებენ საკმარისი რაოდენობის სიცოცხლისუნარიან ბადურის უჯრედებს.

შენიშვნები: ლუქსტურნა არის AAV-ზე დაფუძნებული გენური თერაპია, რომელიც ტარდება სუბრეტინალური ინექციით.გენური თერაპია იყენებს AAV2-ს, როგორც გადამტანს, რათა შეიტანოს ნორმალური RPE65 გენის ფუნქციური ასლი პაციენტის ბადურის უჯრედებში, რათა შესაბამისი უჯრედები გამოხატონ ნორმალური RPE65 პროტეინი, რაც ავსებს პაციენტის RPE65 ცილის დეფიციტს და ამით აუმჯობესებს პაციენტის მხედველობას.

(7) ზოლგენსმა

კომპანია: შექმნილია AveXis-ის მიერ, Novartis-ის შვილობილი კომპანია.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2019 წლის მაისში.

ჩვენებები: ზურგის კუნთოვანი ატროფიის (SMA) 2 წლამდე ასაკის პაციენტების მკურნალობა.

შენიშვნები: Zolgensma არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია AAV ვექტორზე.ეს წამალი არის ერთადერთი ერთჯერადი მკურნალობის გეგმა ზურგის კუნთოვანი ატროფიისთვის, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის მსოფლიოში.პრეპარატის გამოშვება ხსნის ახალ ერას ზურგის კუნთოვანი ატროფიის მკურნალობაში.გვერდი, არის მნიშვნელოვანი პროგრესი.ეს გენური თერაპია იყენებს scAAV9 ვექტორს პაციენტში ნორმალური SMN1 გენის შესაყვანად ინტრავენური ინფუზიის გზით ნორმალური SMN1 ცილის წარმოქმნის მიზნით, რითაც აუმჯობესებს დაზარალებული უჯრედების ფუნქციას, როგორიცაა საავტომობილო ნეირონები.ამის საპირისპიროდ, SMA წამლები Spinraza და Evrysdi საჭიროებს გრძელვადიან განმეორებით დოზირებას.სპინრაზას აძლევენ ზურგის ინექციით ყოველ ოთხ თვეში ერთხელ, ხოლო ევრისდი არის ყოველდღიური პერორალური პრეპარატი.

(8) დელიტაქტი

კომპანია: შექმნილია Daiichi Sankyo Company Limited-ის მიერ (TYO: 4568).

მარკეტინგის დრო: იაპონიის ჯანმრთელობის, შრომისა და კეთილდღეობის სამინისტროს (MHLW) პირობითი დამტკიცება 2021 წლის ივნისში.

ჩვენებები: ავთვისებიანი გლიომის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Delytact არის მეოთხე ონკოლიზური ვირუსის გენოთერაპიის პროდუქტი, რომელიც დამტკიცებულია გლობალურად და პირველი ონკოლიზური ვირუსის პროდუქტი დამტკიცებული ავთვისებიანი გლიომის სამკურნალოდ.დელიტაქტი არის გენეტიკურად ინჟინერირებული ჰერპეს სიმპლექსის ტიპის 1 (HSV-1) ონკოლიზური ვირუსი, რომელიც შემუშავებულია დოქტორ ტოდოსა და კოლეგების მიერ.დელიტაქტი ნერგავს დამატებით წაშლის მუტაციებს მეორე თაობის HSV-1-ის G207 გენომში, აძლიერებს მის სელექტიურ რეპლიკაციას კიბოს უჯრედებში და სიმსივნის საწინააღმდეგო იმუნური რეაქციების ინდუქციას მაღალი უსაფრთხოების შენარჩუნებით.Delytact არის პირველი მესამე თაობის ონკოლიზური HSV-1, რომელიც ამჟამად გადის კლინიკურ შეფასებას.Delytact-ის დამტკიცება იაპონიაში ძირითადად ეფუძნება ერთი ხელის ფაზის 2 კლინიკურ კვლევას.მორეციდივე გლიობლასტომის მქონე პაციენტებში, Delytact-მა მიაღწია ერთწლიანი გადარჩენის მაჩვენებლის პირველად საბოლოო წერტილს და შედეგებმა აჩვენა, რომ Delytact-მა აჩვენა უკეთესი ეფექტურობა G207-თან შედარებით.ძლიერი რეპლიკაციური ძალა და მაღალი სიმსივნის საწინააღმდეგო აქტივობა.ეს ეფექტური იყო მკერდის, პროსტატის, შვანომების, ნაზოფარინგეალური, ჰეპატოცელულარული, კოლორექტალური, ავთვისებიანი პერიფერიული ნერვის გარსის სიმსივნეებისა და ფარისებრი ჯირკვლის სიმსივნეების მყარი სიმსივნის მოდელებში.

(9) უფსტაზა

კომპანია: შექმნილია PTC Therapeutics, Inc.-ის მიერ (NASDAQ: PTCT).

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ მარკეტინგისთვის 2022 წლის ივლისში.

ჩვენებები: არომატული L-ამინომჟავა დეკარბოქსილაზას (AADC) დეფიციტისთვის, დამტკიცებულია 18 თვის და უფროსი ასაკის პაციენტების სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) არის in vivo გენური თერაპია ადენო-ასოცირებული ტიპის 2 ვირუსით (AAV2), როგორც მატარებელი.პაციენტები ავადდებიან AADC ფერმენტის მაკოდირებელი გენის მუტაციების გამო.AAV2 ატარებს ჯანმრთელ გენს, რომელიც აკოდირებს AADC ფერმენტს.გენის კომპენსაციის ფორმა აღწევს თერაპიულ ეფექტს.თეორიულად, ერთი ადმინისტრაცია ეფექტურია დიდი ხნის განმავლობაში.ეს არის პირველი მარკეტინგული გენური თერაპია, რომელიც უშუალოდ შეჰყავთ ტვინში.მარკეტინგული ავტორიზაცია ვრცელდება ევროკავშირის 27 წევრ სახელმწიფოზე, ასევე ისლანდიაზე, ნორვეგიაზე და ლიხტენშტეინზე.

(10) როქტავიანი

კომპანია: შექმნილია BioMarin Pharmaceutical-ის (BioMarin) მიერ.

მარკეტინგის დრო: მარკეტინგისთვის დამტკიცებული ევროკავშირის მიერ 2022 წლის აგვისტოში;მარკეტინგული ავტორიზაცია გაერთიანებული სამეფოს მედიკამენტებისა და ჯანდაცვის პროდუქტების ადმინისტრაციის (MHRA) მიერ 2022 წლის ნოემბერში.

ჩვენებები: A მძიმე ჰემოფილიით დაავადებული ზრდასრული პაციენტების სამკურნალოდ, რომლებსაც არ აქვთ FVIII ფაქტორის დათრგუნვის ისტორია და უარყოფითი არიან AAV5 ანტისხეულებზე.

შენიშვნები: როქტავიანი (valoctocogene roxaparvovec) იყენებს AAV5-ს, როგორც ვექტორს და იყენებს ადამიანის ღვიძლის სპეციფიკურ პრომოტორს HLP-ს ადამიანის კოაგულაციის ფაქტორის VIII (FVIII) ექსპრესიის გასაძლიერებლად B დომენით წაშლილი.ევროკომისიის გადაწყვეტილება ვალოკტოკოგენის როქსაპარვოვეკის მარკეტინგის დამტკიცების შესახებ ეფუძნება პრეპარატის კლინიკური განვითარების პროექტის საერთო მონაცემებს.მათ შორის, III ფაზის კლინიკური კვლევის შედეგებმა GENER8-1 აჩვენა, რომ ჩარიცხვამდე წლის მონაცემებთან შედარებით, ვალოკტოკოგენის როქსაპარვოვეკის ერთჯერადი ინფუზიის შემდეგ, სუბიექტის წლიური სისხლდენის სიხშირე (ABR) მნიშვნელოვნად შემცირდა, რეკომბინანტული კოაგულაციის ფაქტორის გამოყენების სიხშირე VIII (F8) სისხლში ცილოვანი აქტივობა მნიშვნელოვნად შემცირდა.მკურნალობის 4 კვირის შემდეგ, სუბიექტის წლიური F8 გამოყენების მაჩვენებელი და ABR, რომელიც საჭიროებდა მკურნალობას, შემცირდა 99%-ით და 84%-ით, შესაბამისად, და განსხვავება იყო სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი (p<0.001).უსაფრთხოების პროფილი კარგი იყო და არც ერთ სუბიექტს არ განუცდია F8 ფაქტორის დათრგუნვა, ავთვისებიანი სიმსივნე ან თრომბოზის გვერდითი მოვლენები და არ იყო მოხსენებული მკურნალობასთან დაკავშირებული სერიოზული გვერდითი მოვლენები (SAEs).

(11) ჰემგენიქსი

კომპანია: შექმნილია UniQure Corporation-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2022 წლის ნოემბერში.

ჩვენებები: B ჰემოფილიით დაავადებული ზრდასრული პაციენტების სამკურნალოდ.

შენიშვნები: ჰემგენიქსი არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია AAV5 ვექტორზე.პრეპარატი აღჭურვილია კოაგულაციის ფაქტორი IX (FIX) გენის ვარიანტით FIX-Padua, რომელიც შეჰყავთ ინტრავენურად.შეყვანის შემდეგ, გენს შეუძლია გამოხატოს FIX კოაგულაციის ფაქტორი ღვიძლში და გამოიყოს სისხლში შეყვანის შემდეგ, რათა განახორციელოს კოაგულაციის ფუნქცია, რათა მიაღწიოს მკურნალობის მიზნებს, თეორიულად, ერთი შეყვანა ეფექტურია დიდი ხნის განმავლობაში.

(12) ადსტილადრინი

კომპანია: შემუშავებული Ferring Pharmaceuticals-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2022 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: მაღალი რისკის არა კუნთოვანი ინვაზიური შარდის ბუშტის კიბოს (NMIBC) სამკურნალოდ, რომელიც არ რეაგირებს ბაცილუს კალმეტ-გუერინზე (BCG).

შენიშვნები: ადსტილადრინი არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია არარეპლიკაციურ ადენოვირუსულ ვექტორზე, რომელსაც შეუძლია ზედმეტად გამოხატოს ინტერფერონ ალფა-2ბ პროტეინი სამიზნე უჯრედებში და შარდის კათეტერის მეშვეობით შეჰყავთ შარდის ბუშტში (შეიყვანება სამ თვეში ერთხელ). .ამგვარად, გენური თერაპიის ეს ახალი მეთოდი გარდაქმნის პაციენტის ბუშტის კედლის უჯრედებს მინიატურულ „ქარხანად“, რომელიც აწარმოებს ინტერფერონს, რითაც აძლიერებს პაციენტის უნარს კიბოს წინააღმდეგ ბრძოლაში.

ადსტილადრინის უსაფრთხოება და ეფექტურობა შეფასებული იყო მულტიცენტრულ კლინიკურ კვლევაში, რომელშიც მონაწილეობდა 157 პაციენტი მაღალი რისკის BCG-ზე უპასუხო NMIBC.პაციენტები იღებდნენ ადსტილადრინს ყოველ სამ თვეში ერთხელ 12 თვემდე, ან მკურნალობისთვის მიუღებელ ტოქსიკურობამდე ან მაღალი ხარისხის NMIBC-ის განმეორებამდე.საერთო ჯამში, ჩარიცხული პაციენტების 51 პროცენტმა, რომლებიც მკურნალობდნენ ადსტილადრინით, მიაღწიეს სრულ პასუხს (კიბოს ყველა ნიშნის გაქრობა ცისტოსკოპიაზე, ბიოფსიის ქსოვილსა და შარდში).

3. მცირე ნუკლეინის მჟავა პრეპარატები

(1) ვიტრავენი

კომპანია: ერთობლივად შექმნილი Ionis Pharma (ყოფილი Isis Pharma) და Novartis-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: 1998 და 1999 წლებში ის მარკეტინგისთვის დამტკიცდა FDA-სა და EU EMA-ს მიერ.

ჩვენებები: ციტომეგალოვირუსული რეტინიტის სამკურნალოდ აივ-დადებით პაციენტებში.

შენიშვნები: ვიტრავენი არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც არის მსოფლიოში მარკეტინგისთვის დამტკიცებული პირველი ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი.ჩამონათვალის საწყის ეტაპზე CMV-ს საწინააღმდეგო პრეპარატებზე ბაზრის მოთხოვნა ძალიან აქტუალური იყო;მოგვიანებით, მაღალაქტიური ანტირეტროვირუსული თერაპიის შემუშავების გამო, CMV შემთხვევების რაოდენობა მკვეთრად დაეცა.ბაზრის დუნე მოთხოვნის გამო, პრეპარატი გამოვიდა 2002 და 2006 წლებში, გაყვანის შემდეგ ევროკავშირის ქვეყნებში და შეერთებულ შტატებში.

(2) მაკუგენი

კომპანია: Pfizer-ისა და Eyetech-ის ერთობლივად შემუშავებული.

ბაზარზე გასვლის დრო: დამტკიცებულია შეერთებულ შტატებში 2004 წელს.

ჩვენებები: ნეოვასკულარული ასაკთან დაკავშირებული მაკულარული დეგენერაციის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: მაკუგენი არის პეგილირებული მოდიფიცირებული ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელსაც შეუძლია მიმართოს და დააკავშიროს სისხლძარღვთა ენდოთელური ზრდის ფაქტორი (VEGF165 ქვეტიპი) და მიღების მეთოდია ინტრავიტრეალური ინექცია.

(3) დეფიტელიო

კომპანია: შექმნილია Jazz Pharmaceuticals-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: იგი დაამტკიცა მარკეტინგისთვის ევროკავშირის მიერ 2013 წელს და დაამტკიცა FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2016 წლის მარტში.

ჩვენებები: ღვიძლის ვენოოკლუზიური დაავადების სამკურნალოდ, რომელიც დაკავშირებულია თირკმლის ან ფილტვის დისფუნქციასთან ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების გადანერგვის შემდეგ.

შენიშვნები: Defitelio არის ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც წარმოადგენს ოლიგონუკლეოტიდების ნარევს პლაზმინის თვისებებით.გამოვიდა ბაზრიდან 2009 წელს კომერციული მიზეზების გამო.

(4) კინამორო

კომპანია: ერთობლივად შექმნილი Ionis Pharma და Kastle.

მარკეტინგის დრო: 2013 წელს იგი დამტკიცდა შეერთებულ შტატებში მარკეტინგისთვის, როგორც ობოლი პრეპარატი.

ჩვენებები: ჰომოზიგოტური ოჯახური ჰიპერქოლესტერინემიის ადიუვანტური მკურნალობისთვის.

შენიშვნები: Kynamro არის ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდი, რომელიც მიზნად ისახავს ადამიანის apo B-100 mRNA.Kynamro ინიშნება 200 მგ კანქვეშ კვირაში ერთხელ.

(5) სპინრაზა

კომპანია: შექმნილია Ionis Pharmaceuticals-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2016 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: ზურგის კუნთოვანი ატროფიის (SMA) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: სპინრაზა (ნუსინერსენი) არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი.SMN2 ეგზონ 7-ის დაშლის ადგილთან შეერთებით, სპინრაზას შეუძლია შეცვალოს SMN2 გენის რნმ-ს დაშლა, რითაც გაზარდოს სრულად ფუნქციონალური SMN ცილის გამომუშავება.2016 წლის აგვისტოში, BIOGEN-მა გამოიყენა თავისი ოფცია, შეეძინა Spinraza-ს გლობალური უფლებები.Spinraza-მ მხოლოდ 2011 წელს დაიწყო პირველი კლინიკური ცდა ადამიანებზე. სულ რაღაც 5 წელიწადში ის დაამტკიცა FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2016 წელს, რაც ასახავს FDA-ს სრულ აღიარებას მისი ეფექტურობის შესახებ.პრეპარატი დამტკიცდა ჩინეთში მარკეტინგისთვის 2019 წლის აპრილში. Spinraza-ს დამტკიცების მთელი ციკლი ჩინეთში იყო 6 თვეზე ნაკლები და 2 წელი და 2 თვე გავიდა მას შემდეგ, რაც Spinraza პირველად დამტკიცდა შეერთებულ შტატებში.ჩინეთში ჩამონათვალის სიჩქარე უკვე ძალიან სწრაფია.ეს იმითაც არის განპირობებული, რომ ნარკოტიკების შეფასების ცენტრმა 2018 წლის 1 ნოემბერს გამოსცა „ცნობა კლინიკურ პრაქტიკაში სასწრაფოდ საჭირო საზღვარგარეთული ახალი მედიკამენტების პირველი პარტიების სიის გამოქვეყნების შესახებ“ და შედიოდა დაჩქარებული განხილვისთვის 40 უცხოური ახალი წამლის პირველ პარტიაში, მათ შორის იყო Spinza.

(6) Exondys 51

კომპანია: შემუშავებული AVI BioPharma-ს მიერ (მოგვიანებით ეწოდა Sarepta Therapeutics).

მარკეტინგის დრო: 2016 წლის სექტემბერში იგი დაამტკიცა მარკეტინგისთვის FDA-ს მიერ.

ჩვენებები: დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) სამკურნალოდ ეგზონ 51-ის გამოტოვების გენის მუტაციით DMD გენში.

შენიშვნები: Exondys 51 არის ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდს შეუძლია დაუკავშირდეს DMD გენის პრე-მრნმ-ის ეგზონ 51-ის პოზიციას, რის შედეგადაც წარმოიქმნება მომწიფებული mRNA, ეგზონ 51-ის ნაწილი დაბლოკილია ამოკვეთა, რითაც ნაწილობრივ ასწორებს პაციენტს უფრო მოკლე ფუნქციონირებას ვიდრე კითხულობს დისტროფს. ნორმალური ცილა, რითაც აუმჯობესებს პაციენტის სიმპტომებს.

(7) თეგესედი

კომპანია: შექმნილია Ionis Pharmaceuticals-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: მარკეტინგისთვის დამტკიცებული იქნა ევროკავშირის მიერ 2018 წლის ივლისში.

ჩვენებები: მემკვიდრეობითი ტრანსთირეტინის ამილოიდოზის (hATTR) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Tegsedi არის ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც მიზნად ისახავს ტრანსთირეტინის mRNA.ეს არის მსოფლიოში პირველი წამალი, რომელიც დამტკიცებულია hATTR-ის სამკურნალოდ.იგი ინიშნება კანქვეშა ინექციით.პრეპარატი ამცირებს ATTR ცილის გამომუშავებას ტრანსთირეტინის mRNA (ATTR) მიმართვით და აქვს კარგი სარგებლიანობა-რისკის თანაფარდობა ATTR-ის მკურნალობაში, ხოლო პაციენტის ნეიროპათია და ცხოვრების ხარისხი არსებითად გაუმჯობესებულია და თავსებადია TTR მუტაციის ტიპებთან, არც დაავადების სტადია და არც კარდიომიოპათიის არსებობა იყო შესაბამისი.

(8) ონპატრო

კომპანია: ერთობლივად შემუშავებული Alnylam Corporation და Sanofi Corporation.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია შეერთებულ შტატებში 2018 წელს.

ჩვენებები: მემკვიდრეობითი ტრანსთირეტინის ამილოიდოზის (hATTR) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Onpattro არის siRNA წამალი, რომელიც მიზნად ისახავს ტრანსთირეტინის mRNA-ს, რომელიც ამცირებს ATTR ცილის გამომუშავებას ღვიძლში და ამცირებს ამილოიდური დეპოზიტების დაგროვებას პერიფერიულ ნერვებში ტრანსთირეტინის mRNA (ATTR) მიმართულების გზით, რითაც აუმჯობესებს და ამსუბუქებს დაავადების სიმპტომებს.

(9) გივლაარი

კომპანია: შექმნილია Alnylam Corporation-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2019 წლის ნოემბერში.

ჩვენებები: მოზრდილებში ღვიძლის მწვავე პორფირიის (AHP) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: გივლაარი არის siRNA პრეპარატი, რომელიც არის მეორე siRNA პრეპარატი, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის Onpattro-ს შემდეგ.მიღების გზა არის კანქვეშა ინექცია.პრეპარატი მიზნად ისახავს ALAS1 პროტეინის mRNA-ს და გივლაარით ყოველთვიურმა მკურნალობამ შეიძლება მნიშვნელოვნად და სამუდამოდ შეამციროს ALAS1-ის დონე ღვიძლში, რითაც შეამცირებს ნეიროტოქსიკური ALA და PBG დონეებს ნორმალურ დიაპაზონში, რითაც შეამსუბუქებს პაციენტის დაავადების სიმპტომებს.მონაცემებმა აჩვენა, რომ პაციენტებს, რომლებსაც მკურნალობდნენ გივლაარი ჰქონდათ 74%-ით შემცირებული კრუნჩხვების რაოდენობა პლაცებო ჯგუფთან შედარებით.

(10) ვიონდისი53

კომპანია: შექმნილია Sarepta Therapeutics-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2019 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: DMD პაციენტების სამკურნალოდ დისტროფინის გენის ეგზონ 53 სპლაისინგის მუტაციით.

შენიშვნები: Vyondys 53 არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც მიზნად ისახავს დისტროფინის პრე-მრნმ-ის შერწყმის პროცესს.ეგზონი 53 ნაწილობრივ შეკვეცილია, ანუ არ არის მომწიფებულ mRNA-ზე და შექმნილია შეკვეცილი, მაგრამ მაინც ფუნქციონალური დისტროფინის გამოსამუშავებლად, რითაც აუმჯობესებს ვარჯიშის შესაძლებლობებს პაციენტებში.

(11) ვაილივრა

კომპანია: შექმნილია Ionis Pharmaceuticals და მისი შვილობილი Akcea Therapeutics-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: ის მარკეტინგისთვის დამტკიცდა ევროპის მედიკამენტების სააგენტოს (EMA) მიერ 2019 წლის მაისში.

ჩვენებები: როგორც დამხმარე თერაპია დიეტის კონტროლის გარდა ოჯახური ქილომიკრონემიის სინდრომის (FCS) მქონე ზრდასრულ პაციენტებში.

შენიშვნები: Waylivra არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც არის პირველი წამალი, რომელიც დამტკიცებულია მსოფლიოში მარკეტინგისთვის FCS-ის სამკურნალოდ.

(12) ლეკვიო

კომპანია: შექმნილია Novartis-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ მარკეტინგისთვის 2020 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: პირველადი ჰიპერქოლესტერინემიის (ჰეტეროზიგოტური ოჯახური და არაოჯახური) ან შერეული დისლიპიდემიის მქონე მოზრდილების სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Leqvio არის siRNA წამალი, რომელიც მიზნად ისახავს PCSK9 mRNA.ეს არის მსოფლიოში პირველი siRNA თერაპია ქოლესტერინის (LDL-C) შესამცირებლად.იგი ინიშნება კანქვეშა ინექციით.პრეპარატი ამცირებს PCSK9 ცილის დონეს რნმ-ის ინტერფერენციით, რითაც ამცირებს LDL-C დონეს.კლინიკური მონაცემები აჩვენებს, რომ პაციენტებისთვის, რომლებსაც არ შეუძლიათ შეამცირონ LDL-C დონე სამიზნე დონემდე სტატინების მაქსიმალური ტოლერანტული დოზით მკურნალობის შემდეგ, Leqvio-ს შეუძლია შეამციროს LDL-C დაახლოებით 50%-ით.

(13)ოქსლუმო

კომპანია: შექმნილია Alnylam Pharmaceuticals-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ მარკეტინგისთვის 2020 წლის ნოემბერში.

ჩვენებები: პირველადი ტიპის 1 ჰიპეროქსალურიის (PH1) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Oxlumo არის siRNA წამალი, რომელიც მიზნად ისახავს ჰიდროქსიაციდური ოქსიდაზა 1 (HAO1) ​​mRNA, და მიღების მეთოდი არის კანქვეშა ინექცია.პრეპარატი შემუშავებულია Alnylam-ის უახლესი გაძლიერებული სტაბილიზაციის ქიმიის, ESC-GalNAc კონიუგაციის ტექნოლოგიის გამოყენებით, რომელიც იძლევა კანქვეშა შეყვანის საშუალებას siRNA უფრო მდგრადობით და ძლიერებით.პრეპარატი ანადგურებს ან აინჰიბირებს ჰიდროქსიაციდური ოქსიდაზა 1 (HAO1) ​​mRNA-ს, ამცირებს გლიკოლა ოქსიდაზას დონეს ღვიძლში და შემდეგ მოიხმარს ოქსალატის წარმოებისთვის საჭირო სუბსტრატს, ამცირებს ოქსალატის გამომუშავებას პაციენტებში დაავადების პროგრესირების გასაკონტროლებლად და დაავადების სიმპტომების გასაუმჯობესებლად.

(14) ვილტეფსო

კომპანია: შექმნილია NS Pharma-ს მიერ, Nippon Shinyaku-ს შვილობილი კომპანია.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2020 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) სამკურნალოდ ეგზონ 53-ით გამოტოვებული გენის მუტაციით DMD გენში.

შენიშვნები: Viltepso არის ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელსაც შეუძლია დაუკავშირდეს DMD გენის პრე-მრნმ-ის ეგზონ 53-ის პოზიციას, რის გამოც ეგზონ 53-ის ნაწილი ამოიკვეთება მომწიფებული mRNA-ს წარმოქმნის შემდეგ, რითაც ნაწილობრივ ასწორებს mRNA წაკითხვის ჩარჩოს. .

(15) Amondys 45

კომპანია: შექმნილია Sarepta Therapeutics-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2021 წლის თებერვალში.

ჩვენებები: დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) სამკურნალოდ ეგზონ 45-ის გამოტოვების გენის მუტაციით DMD გენში.

შენიშვნები: Amondys 45 არის ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდს შეუძლია დაუკავშირდეს DMD გენის პრე-მრნმ-ის ეგზონის 45-ის პოზიციას, რის შედეგადაც ეგზონ 45-ის ნაწილი დაიბლოკება მომწიფებული mRNA ამოკვეთის ფორმირების შემდეგ, რითაც ნაწილობრივ ასწორებს მრნმ-ის ფუნქციის შემცირებას, ვიდრე ზოგიერთ პაციენტს ეხმარება წაიკითხოს დისტროფი. ნორმალური ცილა, რითაც აუმჯობესებს პაციენტის სიმპტომებს.

(16) ამვუტტრა (ვუტრისირანი)

კომპანია: შექმნილია Alnylam Pharmaceuticals-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ მარკეტინგისთვის 2022 წლის ივნისში.

ჩვენებები: მემკვიდრეობითი ტრანსთირეტინის ამილოიდოზის სამკურნალოდ პოლინეიროპათიით (hATTR-PN) მოზრდილებში.

შენიშვნები: Amvuttra (Vutrisiran) არის siRNA წამალი, რომელიც მიზნად ისახავს ტრანსთირეტინის (ATTR) mRNA, შეყვანილი კანქვეშა ინექციით.Vutrisiran ეფუძნება Alnylam-ის გაძლიერებული სტაბილურობის ქიმიის (ESC)-GalNAc კონიუგატის მიწოდების პლატფორმის დიზაინს გაზრდილი პოტენციით და მეტაბოლური სტაბილურობით.თერაპიის დამტკიცება ეფუძნება მისი III ფაზის კლინიკური კვლევის 9 თვიან მონაცემებს (HELIOS-A) და საერთო შედეგები აჩვენებს, რომ თერაპიამ გააუმჯობესა hATTR-PN სიმპტომები და პაციენტების 50%-ზე მეტი მდგომარეობა შეცვლილი იყო ან შეჩერდა გაუარესებისგან.

4. გენური თერაპიის სხვა პრეპარატები

(1) Rexin-G

კომპანია: შექმნილია Epeius Biotech-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: 2005 წელს ის მარკეტინგისთვის დაამტკიცა ფილიპინების სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ (BFAD).

ჩვენებები: ქიმიოთერაპიისადმი რეზისტენტული ავთვისებიანი სიმსივნეების სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Rexin-G არის გენით დატვირთული ნანონაწილაკების ინექცია.ის რეტროვირუსული ვექტორის მეშვეობით ანერგავს ციკლინის G1 მუტანტის გენს სამიზნე უჯრედებში, რათა კონკრეტულად მოკლას მყარი სიმსივნე.მიღების მეთოდი არის ინტრავენური ინფუზია.როგორც სიმსივნეზე გამიზნული პრეპარატი, რომელიც აქტიურად ეძებს და ანადგურებს მეტასტაზურ კიბოს უჯრედებს, მას აქვს გარკვეული სამკურნალო ეფექტი პაციენტებზე, რომლებმაც ვერ მიიღეს სხვა კიბოს წამლები, მათ შორის მიზნობრივი ბიოლოგიური საშუალებები.

(2) ნეოვასკულგენი

კომპანია: შექმნილია ადამიანის ღეროვანი უჯრედების ინსტიტუტის მიერ.

განცხადების დრო: იგი დამტკიცდა რუსეთში გასაყიდად 2011 წლის 7 დეკემბერს, შემდეგ კი 2013 წელს უკრაინაში დაიწყო.

ჩვენებები: პერიფერიული სისხლძარღვთა არტერიული დაავადების, მათ შორის კიდურის მძიმე იშემიის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Neovasculgen არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია დნმ პლაზმიდებზე.სისხლძარღვთა ენდოთელური ზრდის ფაქტორის (VEGF) 165 გენი აგებულია პლაზმიდის ხერხემალზე და შეჰყავთ პაციენტებში.

(3) კოლატეგენი

კომპანია: ერთობლივად შემუშავებული ოსაკას უნივერსიტეტისა და სარისკო კაპიტალის კომპანიების მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია იაპონიის ჯანდაცვის, შრომისა და კეთილდღეობის სამინისტროს მიერ 2019 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: ქვედა კიდურების კრიტიკული იშემიის მკურნალობა.

შენიშვნები: Collategene არის პლაზმიდზე დაფუძნებული გენური თერაპია, პირველი შიდა გენური თერაპიის პრეპარატი, რომელიც წარმოებულია იაპონიის გენური თერაპიის კომპანიის AnGes-ის მიერ.ამ პრეპარატის მთავარი კომპონენტია შიშველი პლაზმიდი, რომელიც შეიცავს ადამიანის ჰეპატოციტების ზრდის ფაქტორის (HGF) გენის თანმიმდევრობას.თუ პრეპარატი შეჰყავთ ქვედა კიდურების კუნთებში, გამოხატული HGF ხელს შეუწყობს ახალი სისხლძარღვების წარმოქმნას დახშული სისხლძარღვების გარშემო.კლინიკურმა კვლევებმა დაადასტურა მისი ეფექტი წყლულების გაუმჯობესებაზე.

როგორ შეუძლია Foregene-ს ხელი შეუწყოს გენური თერაპიის განვითარებას?

ჩვენ ვეხმარებით სკრინინგის დროის დაზოგვას ფართომასშტაბიანი სკრინინგის დროს, siRNA წამლის განვითარების ადრეულ ეტაპზე.

დამატებითი დეტალები ეწვიეთ:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/