ცოტა ხნის წინ, სამი გენური თერაპიის პრეპარატი დამტკიცებული იქნა მარკეტინგისთვის, კერძოდ: (1) 2022 წლის 21 ივლისს, PTC Therapeutics, Inc.-მ (NASDAQ: PTCT) გამოაცხადა, რომ მისი AAV გენური თერაპია Upstaza™ დამტკიცებული იქნა ევროკომისიის მიერ. დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის).(2) 2022 წლის 17 აგვისტოს აშშ-ს სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ (FDA) დაამტკიცა Bluebird Bio-ს გენური თერაპია Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) ბეტა თალასემიის სამკურნალოდ.ამერიკის შეერთებულ შტატებში თერაპიის დამტკიცება უდავოდ არის „დახმარება თოვლში“ Bluebird Bio-სთვის, რომელიც ფინანსურ კრიზისშია.(3) 2022 წლის 24 აგვისტოს, BioMarin Pharmaceutical-მა (BioMarin) გამოაცხადა, რომ ევროკომისიამ დაამტკიცა ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) პირობითი მარკეტინგი, გენური თერაპია A ჰემოფილიისთვის, იმ პაციენტების სამკურნალოდ, რომლებსაც არ აქვთ FVIII ფაქტორის ინჰიბიტორები და უარყოფითი AAV5 ანტისხეულები, ჰემოფილიის წინა ჰემოფილი (AAV5 ჰემოფილი წინა ჰემოფილია! ოფილია მარკეტინგისთვის დამტკიცებული გენური თერაპია).ჯერჯერობით, 41 გენური თერაპიის პრეპარატი დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის მთელ მსოფლიოში.

გენი არის ძირითადი გენეტიკური ერთეული, რომელიც აკონტროლებს მახასიათებლებს.ზოგიერთი ვირუსის გენების გარდა, რომლებიც შედგება რნმ-ისგან, ორგანიზმების უმეტესობის გენები შედგება დნმ-ისგან.ორგანიზმის დაავადებების უმეტესობა გამოწვეულია გენებისა და გარემოს ურთიერთქმედებით და მრავალი დაავადების განკურნება ან არსებითად შემსუბუქება შესაძლებელია გენური თერაპიის საშუალებით.გენური თერაპია ითვლება რევოლუციად მედიცინისა და ფარმაციის სფეროში.ფართო გენური თერაპიის წამლები მოიცავს წამლებს, რომლებიც დაფუძნებულია დნმ-ით მოდიფიცირებულ დნმ-ის წამლებზე (როგორიცაა ვირუსულ ვექტორზე დაფუძნებული in vivo გენური თერაპიის წამლები, in vitro გენური თერაპიის წამლები, შიშველი პლაზმიდური პრეპარატები და ა.შ.) და რნმ პრეპარატები (როგორიცაა ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატები, siRNA პრეპარატები და mRNA გენური თერაპია და ა.შ.);ვიწრო განსაზღვრული გენური თერაპიის წამლები ძირითადად მოიცავს პლაზმიდურ დნმ-ის პრეპარატებს, გენური თერაპიის წამლებს, რომლებიც დაფუძნებულია ვირუსულ ვექტორებზე, გენური თერაპიის წამლებს დაფუძნებულ ბაქტერიულ ვექტორებზე, გენის რედაქტირების სისტემებს და უჯრედული თერაპიის პრეპარატებს, რომლებიც გენმოდიფიცირებულია in vitro.წლების განმავლობაში რთული განვითარების შემდეგ, გენური თერაპიის წამლებმა მიაღწიეს შთამაგონებელ კლინიკურ შედეგებს.(დნმ-ის ვაქცინების და mRNA ვაქცინების გამოკლებით), გენური თერაპიის 41 პრეპარატი დამტკიცებულია მსოფლიოში მარკეტინგისთვის.პროდუქტების გამოშვებით და გენური თერაპიის ტექნოლოგიის სწრაფი განვითარებით, გენური თერაპია სწრაფი განვითარების პერიოდს იწყებს.

გენური თერაპიის კლასიფიკაცია (სურათის წყარო: ბიოლოგიური ჯინგვეი)

ამ სტატიაში ჩამოთვლილია 41 გენური თერაპია, რომლებიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის (დნმ ვაქცინების და mRNA ვაქცინების გამოკლებით).

1. ინ ვიტრო გენური თერაპია

(1) სტრიმველი

კომპანია: შექმნილია GlaxoSmithKline (GSK) მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ 2016 წლის მაისში.

ჩვენებები: მძიმე კომბინირებული იმუნოდეფიციტის (SCID) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: ამ თერაპიის ზოგადი პროცესია ჯერ პაციენტის საკუთარი სისხლმბადი ღეროვანი უჯრედების მიღება, მათი გაფართოება და დამუშავება in vitro, შემდეგ კი რეტროვირუსის გამოყენება ფუნქციური ADA (ადენოზინ დეამინაზა) გენის ასლის შესატანად მათ ჰემატოპოეტურ ღეროვან უჯრედებში და ბოლოს მოდიფიცირებული ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების გადატანა.ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედები კვლავ შემოდის სხეულში.კლინიკურმა შედეგებმა აჩვენა, რომ სტრიმველისით ნამკურნალები ADA-SCID პაციენტების 3-წლიანი გადარჩენის მაჩვენებელი იყო 100%.

(2) ზალმოქსისი

კომპანია: მწარმოებელი MolMed, იტალია.

მარკეტინგის დრო: მიღებული ევროკავშირის პირობითი მარკეტინგული ავტორიზაცია 2016 წელს.

ჩვენებები: გამოიყენება სისხლმბადი ღეროვანი უჯრედების გადანერგვის შემდეგ პაციენტების იმუნური სისტემის დამხმარე თერაპიისთვის.

შენიშვნები: Zalmoxis არის ალოგენური T უჯრედების სუიციდური გენის იმუნოთერაპია, მოდიფიცირებული რეტროვირუსული ვექტორით.1NGFR და HSV-TK Mut2 სუიციდური გენები საშუალებას აძლევს ადამიანებს გამოიყენონ განციკლოვირი ნებისმიერ დროს, რათა მოკლას T უჯრედები, რომლებიც იწვევენ არასასურველ იმუნურ პასუხებს, თავიდან აიცილონ GVHD-ის შემდგომი გაუარესება, რაც შეიძლება მოხდეს და აღადგინონ იმუნური ფუნქცია პაციენტებში ჰაპლოიდენტური HSCT-ით ოპერაციის შემდეგ Escort.

(3) ინვოსა-კ

კომპანია: შექმნილია TissueGene (KolonTissueGene) კომპანიის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია 2017 წლის ივლისში სამხრეთ კორეაში გასაყიდად.

ჩვენებები: მუხლის დეგენერაციული ართრიტის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Invossa-K არის ალოგენური უჯრედული გენური თერაპია, რომელიც მოიცავს ადამიანის ქონდროციტებს.ალოგენური უჯრედები გენეტიკურად მოდიფიცირებულია in vitro და მოდიფიცირებულ უჯრედებს შეუძლიათ გამოხატონ და გამოყოფონ ტრანსფორმაციული ზრდის ფაქტორი β1 (TGF-β1) სახსარშიდა ინექციის შემდეგ.β1), რითაც აუმჯობესებს ოსტეოართრიტის სიმპტომებს.კლინიკური შედეგები აჩვენებს, რომ Invossa-K-ს შეუძლია მნიშვნელოვნად გააუმჯობესოს მუხლის ართრიტი.ლიცენზია გააუქმა სამხრეთ კორეის წამლების მარეგულირებელმა 2019 წელს, რადგან მწარმოებელმა არასწორად დაასახელა გამოყენებული ინგრედიენტები.

(4) Zynteglo

კომპანია: შექმნილია ამერიკული bluebird bio (bluebird bio) კომპანიის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ 2019 წელს და დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2022 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული β-თალასემიის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Zynteglo არის ლენტივირუსული in vitro გენური თერაპია, რომელიც იყენებს ლენტივირუსულ ვექტორს ნორმალური β-გლობინის გენის (βA-T87Q-გლობინის გენი) ფუნქციური ასლის შესატანად პაციენტებიდან ამოღებულ ჰემატოპოეტურ ღეროვან უჯრედებში., და შემდეგ ამ გენმოდიფიცირებული აუტოლოგიური ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების შეყვანა ისევ პაციენტში.მას შემდეგ, რაც პაციენტს ექნება ნორმალური βA-T87Q-გლობინის გენი, მათ შეუძლიათ გამოიმუშავონ ნორმალური HbAT87Q ცილა, რომელსაც შეუძლია ეფექტურად შეამციროს ან აღმოფხვრას სისხლის გადასხმის საჭიროება.ეს არის ერთჯერადი თერაპია, რომელიც შექმნილია 12 წელზე უფროსი ასაკის პაციენტებისთვის სისხლის გადასხმისა და უწყვეტი მედიკამენტების ჩანაცვლებისთვის.

(5) Skysona

კომპანია: შექმნილია ამერიკული bluebird bio (bluebird bio) კომპანიის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ მარკეტინგისთვის 2021 წლის ივლისში.

ჩვენებები: ადრეული ცერებრალური ადრენოლეიკოდისტროფიის (CALD) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Skysona გენური თერაპია არის ერთადერთი ერთჯერადი გენური თერაპია დამტკიცებული ადრეული ცერებრალური ადრენოლეიკოდისტროფიის სამკურნალოდ (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) არის ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედის ლენტივირუსული in vitro გენური თერაპია Lenti-D.თერაპიის ზოგადი პროცესი ასეთია: პაციენტისგან იღებენ აუტოლოგიურ ჰემატოპოეზურ ღეროვან უჯრედებს, მოდიფიცირებულნი არიან in vitro ლენტივირუსით, რომელიც ატარებს ადამიანის ABCD1 გენს და შემდეგ შეჰყავთ პაციენტში.ABCD1 გენის მუტაციით და CALD 18 წლამდე ასაკის პაციენტების სამკურნალოდ.

(6) კიმრია

კომპანია: შექმნილია Novartis-ის მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2017 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: წინამორბედი B-უჯრედების მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკემიის (ALL) და მორეციდივე და რეფრაქტერული DLBCL-ის მკურნალობა.

შენიშვნები: Kymriah არის ლენტივირუსული ინ ვიტრო გენოთერაპიის პრეპარატი, მსოფლიოში პირველი დამტკიცებული CAR-T თერაპია, რომელიც მიზნად ისახავს CD19-ს და იყენებს თანასტიმულატორულ ფაქტორს 4-1BB.ფასი არის $475,000 აშშ-ში და $313,000 იაპონიაში.

(7) Yescarta

კომპანია: შექმნილია Kite Pharma-ს მიერ, Gilead-ის შვილობილი კომპანიის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2017 წლის ოქტომბერში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული B-უჯრედოვანი ლიმფომის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Yescarta არის რეტროვირუსული in vitro გენური თერაპია.ეს არის მსოფლიოში დამტკიცებული მეორე CAR-T თერაპია.ის მიზნად ისახავს CD19-ს და იყენებს CD28-ის კოსტიმულატორულ ფაქტორს.ფასი აშშ-ში არის $373,000.

(8) ტეკარტუსი

კომპანია: შექმნილია Gilead-ის (GILD) მიერ.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2020 წლის ივლისში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული მანტიის უჯრედოვანი ლიმფომის დროს.

შენიშვნები: Tecartus არის აუტოლოგიური CAR-T უჯრედული თერაპია, რომელიც მიმართულია CD19-ზე და არის მესამე CAR-T თერაპია დამტკიცებული მარკეტინგისთვის მსოფლიოში.

(9) ბრეიანზი

კომპანია: შემუშავებული Bristol-Myers Squibb (BMS) მიერ.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2021 წლის თებერვალში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული (R/R) დიდი B-უჯრედოვანი ლიმფომა (LBCL).

შენიშვნები: Breyanzi არის in vitro გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია ლენტივირუსზე და მეოთხე CAR-T თერაპია, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის მსოფლიოში, მიმართულია CD19-ზე.Breyanzi-ის დამტკიცება არის მნიშვნელოვანი ეტაპი Bristol-Myers Squibb-ისთვის ფიჭური იმუნოთერაპიის სფეროში, რომელიც Bristol-Myers-მა შეიძინა, როდესაც 2019 წელს 74 მილიარდ დოლარად Celgene შეიძინა.

(10) აბეკმა

კომპანია: ერთობლივად შემუშავებული Bristol-Myers Squibb (BMS) და bluebird bio.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2021 წლის მარტში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული მრავლობითი მიელომა.

შენიშვნები: Abecma არის ლენტივირუსზე დაფუძნებული in vitro გენური თერაპია, მსოფლიოში პირველი CAR-T უჯრედული თერაპია, რომელიც მიზნად ისახავს BCMA-ს და FDA-ს მიერ დამტკიცებული მეხუთე CAR-T თერაპია.წამლის პრინციპია ქიმერული BCMA რეცეპტორის გამოხატვა პაციენტის აუტოლოგიურ T უჯრედებზე ლენტივირუსის შუამავლობით გამოწვეული გენეტიკური მოდიფიკაციის ინ ვიტრო გზით.უჯრედული გენის პრეპარატის ინფუზიამდე პაციენტმა მიიღო ორი ნაერთი ციკლოფოსფამიდი და ფლუდარაბინი წინასწარი მკურნალობისთვის.მკურნალობა პაციენტისგან უცვლელი T უჯრედების ამოღების მიზნით, შემდეგ კი შეცვლილი T უჯრედების პაციენტის სხეულში შეყვანის მიზნით, რათა მოიძიოს და მოკლას BCMA-ის გამოხატული კიბოს უჯრედები.

(11) ლიბმელდი

კომპანია: შექმნილია Orchard Therapeutics-ის მიერ.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ სიაში 2020 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: მეტაქრომატული ლეიკოდისტროფიის (MLD) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Libmeldy არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია აუტოლოგიური CD34+ უჯრედების ლენტივირუსული in vitro გენის მოდიფიკაციაზე.კლინიკური მონაცემები აჩვენებს, რომ ლიბმელდის ერთჯერადი ინტრავენური ინფუზია ეფექტურია ადრეული დაწყების MLD-ის კურსის და მძიმე მოტორული და კოგნიტური უკმარისობის შესაცვლელად იმავე ასაკის პაციენტებში, რომლებსაც არ უმკურნალიათ.

(12) ბენოდა

კომპანია: შექმნილია WuXi Junuo-ს მიერ.

მარკეტინგის დრო: ოფიციალურად დამტკიცებულია NMPA-ს მიერ 2021 წლის სექტემბერში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული მსხვილი B-უჯრედოვანი ლიმფომის (r/r LBCL) მკურნალობა მოზრდილ პაციენტებში მეორე რიგის ან მეტი სისტემური თერაპიის შემდეგ.

შენიშვნები: Benoda არის ანტი-CD19 CAR-T გენური თერაპია და ის ასევე არის WuXi Junuo-ს ძირითადი პროდუქტი.ეს არის მეორე CAR-T პროდუქტი დამტკიცებული ჩინეთში, გარდა მორეციდივე/რეფრაქტერული დიდი B-უჯრედოვანი ლიმფომისა.გარდა ამისა, WuXi Junuo ასევე გეგმავს Ruiki Orenza-ს ინექციის განვითარებას სხვადასხვა სხვა ჩვენებების სამკურნალოდ, მათ შორის ფოლიკულური ლიმფომა (FL), მანტიის უჯრედოვანი ლიმფომა (MCL), ქრონიკული ლიმფოციტური ლეიკემია (CLL), მეორე რიგის დიფუზური დიდი B-უჯრედოვანი ლიმფომა (DLBCL)

(13) CARVYKTI

კომპანია: Legend Bio-ს პირველი დამტკიცებული პროდუქტი.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2022 წლის თებერვალში.

ჩვენებები: მორეციდივე ან რეფრაქტერული მრავლობითი მიელომის მკურნალობა (R/R MM).

შენიშვნები: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, მოხსენიებული, როგორც Cilta-cel) არის CAR-T უჯრედების იმუნური გენური თერაპია ორი ერთი დომენის ანტისხეულებით, რომლებიც მიზნად ისახავს B უჯრედების მომწიფების ანტიგენს (BCMA).მონაცემები აჩვენებს, რომ CARVYKTI-მ აჩვენა პასუხის საერთო მაჩვენებელი 98%-მდე პაციენტებში მორეციდივე ან რეფრაქტორული მრავლობითი მიელომით, რომლებმაც მიიღეს ოთხი ან მეტი წინა თერაპია, მათ შორის პროტეაზომის ინჰიბიტორები, იმუნომოდულატორები და ანტი-CD38 მონოკლონური ანტისხეულები.

2. ვირუსულ ვექტორებზე დაფუძნებული გენური თერაპია in vivo

(1) გენდიცინი / ხელახლა დაბადებული

კომპანია: შექმნილია Shenzhen Saibainuo Company-ს მიერ.

ბაზარზე გასვლის დრო: დამტკიცებულია ჩინეთში 2003 წელს.

ჩვენებები: თავისა და კისრის ბრტყელუჯრედოვანი კარცინომის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: ადამიანის რეკომბინანტული p53 ადენოვირუსის ინექცია Gendicine/Jinshengsheng არის ადენოვირუსის ვექტორული გენური თერაპიის პრეპარატი დამოუკიდებელი ინტელექტუალური საკუთრების უფლებებით, რომელიც ეკუთვნის Shenzhen Saibainuo Company-ს.პრეპარატი შედგება ნორმალური ადამიანის სიმსივნის სუპრესორული გენი p53 და ხელოვნურად მოდიფიცირებული რეკომბინანტული რეპლიკაციის დეფიციტი ადამიანის 5 ტიპის ადენოვირუსი შედგება ადამიანის 5 ტიპის ადენოვირუსისგან. პირველი წარმოადგენს პრეპარატის ძირითად სტრუქტურას სიმსივნის საწინააღმდეგო ეფექტის გამო, ხოლო ეს უკანასკნელი ძირითადად მოქმედებს როგორც მატარებელი.ადენოვირუსის ვექტორი ატარებს თერაპიულ გენს p53 სამიზნე უჯრედში და გამოხატავს სიმსივნის სუპრესორული გენი p53 სამიზნე უჯრედში.პროდუქტს შეუძლია გააძლიეროს კიბოს საწინააღმდეგო გენები და შეამციროს სხვადასხვა ონკოგენების მოქმედება, რითაც გააძლიეროს სხეულის სიმსივნის საწინააღმდეგო ეფექტი და მიაღწიოს სიმსივნის მოკვლის მიზანს.

(2) რიგვირი

კომპანია: შემუშავებული ლატვიური კომპანია Latima-ს მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია ლატვიაში 2004 წელს.

ჩვენებები: მელანომის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Rigvir არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია გენმოდიფიცირებულ ECHO-7 ენტეროვირუსის ვექტორზე, რომელიც გამოიყენებოდა ლატვიაში, ესტონეთში, პოლონეთში, სომხეთში, ბელორუსიაში და სხვა ადგილებში და ასევე რეგისტრირებულია ევროკავშირის EMA-ში..ბოლო ათი წლის განმავლობაში ჩატარებულმა კლინიკურმა შემთხვევებმა დაამტკიცა, რომ რიგვირის ონკოლიზური ვირუსი უსაფრთხო და ეფექტურია და შეუძლია მელანომით დაავადებულთა გადარჩენის მაჩვენებელი 4-6-ჯერ გააუმჯობესოს.გარდა ამისა, თერაპია ასევე შესაფერისია სხვადასხვა კიბოსთვის, მათ შორის კოლორექტალური კიბო, პანკრეასის კიბო, შარდის ბუშტის კიბო.კიბო, თირკმლის კიბო, პროსტატის კიბო, ფილტვის კიბო, საშვილოსნოს კიბო, ლიმფოსარკომა და ა.შ.

(3) ონკორინი/ანკერუი

კომპანია: შემუშავებული შანჰაი სანვეი ბიოტექნოლოგიის Co., Ltd.

ბაზრობის დრო: დამტკიცებულია ჩინეთში 2005 წელს.

ჩვენებები: თავისა და კისრის სიმსივნეების, ღვიძლის კიბოს, პანკრეასის კიბოს, საშვილოსნოს ყელის კიბოს და სხვა სიმსივნეების მკურნალობა.

შენიშვნები: ონკორინი არის ონკოლიზური ვირუსის გენოთერაპიის პროდუქტი, რომელიც იყენებს ადენოვირუსს, როგორც ვექტორს.მიღებულ ონკოლიზურ ადენოვირუსს შეუძლია სპეციალურად გამრავლდეს სიმსივნეებში, რომლებსაც აკლია ან არანორმალური p53 გენი, რაც იწვევს სიმსივნური უჯრედების ლიზას, რითაც კლავს სიმსივნურ უჯრედებს.ნორმალური უჯრედების დაზიანების გარეშე.კლინიკური შედეგები აჩვენებს, რომ ანკე რუის აქვს კარგი უსაფრთხოება და ეფექტურობა სხვადასხვა ავთვისებიანი სიმსივნეებისთვის.

(4) გლიბერა

კომპანია: შექმნილია uniQure-ის მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია ევროპაში 2012 წელს.

ჩვენებები: ლიპოპროტეინების ლიპაზას დეფიციტის (LPLD) მკურნალობა პანკრეატიტის მძიმე ან მორეციდივე ეპიზოდებით, მკაცრად შეზღუდული ცხიმოვანი დიეტის მიუხედავად.

შენიშვნები: გლიბერა (alipogene tiparvovec) არის გენოთერაპიის პრეპარატი, რომელიც დაფუძნებულია AAV-ზე, როგორც ვექტორზე.ეს თერაპია იყენებს AAV-ს, როგორც ვექტორს LPL თერაპიული გენის კუნთოვან უჯრედებში გადასატანად, რათა შესაბამისმა უჯრედებმა გამოიმუშაონ გარკვეული რაოდენობის ლიპოპროტეინ ლიპაზა, ის თამაშობს როლს დაავადების შემსუბუქებაში და ეს თერაპია ეფექტურია დიდი ხნის განმავლობაში ერთი შეყვანის შემდეგ (ეფექტი შეიძლება გაგრძელდეს მრავალი წლის განმავლობაში).წამალი გაყიდულიდან 2017 წელს იქნა ამოღებული და მისი გაუქმების მიზეზები შესაძლოა ორ ფაქტორს უკავშირდებოდეს: ძალიან მაღალი ფასი და შეზღუდული ბაზრის მოთხოვნა.წამლის ერთი მკურნალობის საშუალო ღირებულება 1 მილიონ აშშ დოლარს აღწევს და ჯერჯერობით მხოლოდ ერთმა პაციენტმა შეიძინა და გამოიყენა იგი.მიუხედავად იმისა, რომ სამედიცინო დაზღვევის კომპანიამ 900 000 აშშ დოლარი აუნაზღაურა, ეს სადაზღვევო კომპანიისთვისაც დიდი ტვირთია.გარდა ამისა, პრეპარატის ჩვენება ძალიან იშვიათია, სიხშირით დაახლოებით 1 მილიონიდან 1 და არასწორი დიაგნოზის მაღალი მაჩვენებლით.

(5) იმლიგიური

კომპანია: შემქმნელი Amgen-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: 2015 წელს იგი დამტკიცდა შეერთებულ შტატებსა და ევროკავშირში გასაყიდად.

ჩვენებები: მელანომის დაზიანებების მკურნალობა, რომელთა სრულად მოცილება შეუძლებელია ქირურგიული გზით.

შენიშვნები: Imlygic არის გენეტიკურად მოდიფიცირებული (შლის მისი ICP34.5 და ICP47 გენის ფრაგმენტები და ადამიანის გრანულოციტ-მაკროფაგების კოლონიის მასტიმულირებელი ფაქტორი GM-CSF გენის ჩასმა ვირუსში) დასუსტებული ჰერპეს სიმპლექსის ტიპის 1 (HSV-1) პირველი ონკოლიზური ვირუსით პროვოცირებული FDA ვირუსით.შეყვანის მეთოდი არის ინტრალეგალური ინექცია.პირდაპირი ინექცია მელანომის დაზიანებებში შეიძლება გამოიწვიოს სიმსივნური უჯრედების რღვევა და სიმსივნური წარმოშობის ანტიგენების და GM-CSF-ის გამოთავისუფლება სიმსივნის საწინააღმდეგო იმუნური რეაქციების გასაძლიერებლად.

(6) ლუქსტურნა

კომპანია: შექმნილია Spark Therapeutics-ის მიერ, Roche-ს შვილობილი კომპანიის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2017 წელს, შემდეგ კი დამტკიცებული მარკეტინგისთვის ევროპაში 2018 წელს.

ჩვენებები: მხედველობის დაქვეითების მქონე ბავშვებისა და მოზრდილების სამკურნალოდ RPE65 გენის ორმაგი ასლის მუტაციების გამო, მაგრამ ბადურის სიცოცხლისუნარიანი უჯრედების საკმარისი რაოდენობით.

შენიშვნები: ლუქსტურნა არის AAV-ზე დაფუძნებული გენური თერაპია, რომელიც ტარდება სუბრეტინალური ინექციით.გენური თერაპია იყენებს AAV2-ს, როგორც გადამტანს, რათა შეიტანოს ნორმალური RPE65 გენის ფუნქციური ასლი პაციენტის ბადურის უჯრედებში, რათა შესაბამისი უჯრედები გამოხატონ ნორმალური RPE65 პროტეინი პაციენტის RPE65 ცილის დეფექტის კომპენსაციის მიზნით, რითაც აუმჯობესებს პაციენტის მხედველობას.

(7) ზოლგენსმა

კომპანია: შექმნილია AveXis-ის მიერ, Novartis-ის შვილობილი კომპანია.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2019 წლის მაისში.

ჩვენებები: სპინალური კუნთოვანი ატროფიის მკურნალობა (სპინალური კუნთოვანი ატროფია, SMA) 2 წლამდე ასაკის პაციენტებში.

შენიშვნები: Zolgensma არის გენური თერაპია, რომელიც დაფუძნებულია AAV ვექტორზე.ეს წამალი არის ერთადერთი ერთჯერადი მკურნალობის გეგმა ზურგის კუნთოვანი ატროფიისთვის, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის მსოფლიოში.გვერდი, არის მნიშვნელოვანი პროგრესი.ეს გენური თერაპია იყენებს scAAV9 ვექტორს პაციენტებში ნორმალური SMN1 გენის შესაყვანად ინტრავენური ინფუზიის გზით, ნორმალური SMN1 პროტეინის წარმოქმნით, რითაც აუმჯობესებს დაზარალებული უჯრედების ფუნქციას, როგორიცაა საავტომობილო ნეირონები.ამის საპირისპიროდ, SMA წამლები Spinraza და Evrysdi საჭიროებს განმეორებით დოზირებას ხანგრძლივი დროის განმავლობაში, Spinraza შეყვანილი ზურგის ინექციის სახით ყოველ ოთხ თვეში, და Evrysdi, ყოველდღიური პერორალური პრეპარატი.

(8) დელიტაქტი

კომპანია: შექმნილია Daiichi Sankyo Company Limited-ის მიერ (TYO: 4568).

მარკეტინგის დრო: იაპონიის ჯანმრთელობის, შრომისა და კეთილდღეობის სამინისტროს (MHLW) პირობითი დამტკიცება 2021 წლის ივნისში.

ჩვენებები: ავთვისებიანი გლიომის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Delytact არის მეოთხე ონკოლიზური ვირუსის გენოთერაპიის პროდუქტი, რომელიც დამტკიცებულია გლობალურად და პირველი ონკოლიზური ვირუსის პროდუქტი დამტკიცებული ავთვისებიანი გლიომის სამკურნალოდ.დელიტაქტი არის გენეტიკურად ინჟინერირებული ჰერპეს სიმპლექსის ტიპის 1 (HSV-1) ონკოლიზური ვირუსი, რომელიც შემუშავებულია დოქტორ ტოდოსა და კოლეგების მიერ.დელიტაქტი ნერგავს დამატებით დელეციურ მუტაციას მეორე თაობის HSV-1-ის G207 გენომში, აძლიერებს მის სელექტიურ რეპლიკაციას კიბოს უჯრედებში და სიმსივნის საწინააღმდეგო იმუნური რეაქციების ინდუქციას, მაღალი უსაფრთხოების პროფილის შენარჩუნებით.Delytact არის პირველი მესამე თაობის ონკოლიზური HSV-1, რომელიც ამჟამად კლინიკურ შეფასებაშია.Delytact-ის დამტკიცება იაპონიაში დაფუძნებული იყო ერთი ხელის ფაზის 2 კლინიკურ კვლევაზე.მორეციდივე გლიობლასტომის მქონე პაციენტებში, Delytact-მა დააკმაყოფილა ერთწლიანი გადარჩენის პირველადი საბოლოო წერტილი და შედეგებმა აჩვენა, რომ დელიტაქტი უკეთესად მუშაობდა, ვიდრე G207.ძლიერი რეპლიკაცია და მაღალი სიმსივნის საწინააღმდეგო აქტივობა.ეს ეფექტურია მყარი სიმსივნის მოდელებში, მათ შორის სარძევე ჯირკვლის, პროსტატის, შვანომის, ნაზოფარინგეალური, ჰეპატოცელულარული, კოლორექტალური, ავთვისებიანი პერიფერიული ნერვის გარსის სიმსივნეებისა და ფარისებრი ჯირკვლის კიბოსთვის.

(9) უფსტაზა

კომპანია: შემუშავებული PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ 2022 წლის ივლისში.

ჩვენება: არომატული L-ამინომჟავა დეკარბოქსილაზას (AADC) დეფიციტისთვის, დამტკიცებულია 18 თვის და უფროსი ასაკის პაციენტების სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) არის in vivo გენური თერაპია, რომელიც იყენებს ადენო ასოცირებული ტიპის 2 ვირუსს (AAV2), როგორც ვექტორს.პაციენტი დაავადებულია AADC ფერმენტის მაკოდირებელი გენის მუტაციის გამო.AAV2 ატარებს ჯანმრთელ გენს, რომელიც აკოდირებს AADC ფერმენტს.თერაპიული ეფექტი მიიღწევა გენეტიკური კომპენსაციის სახით.თეორიულად, ერთჯერადი დოზა ეფექტურია დიდი ხნის განმავლობაში.ეს არის პირველი გაყიდვადი გენური თერაპია, რომელიც უშუალოდ ტვინში შეჰყავთ.მარკეტინგული ავტორიზაცია ვრცელდება ევროკავშირის 27 წევრ სახელმწიფოზე, ასევე ისლანდიაზე, ნორვეგიაზე და ლიხტენშტეინზე.

(9) როქტავიანი

კომპანია: შექმნილია BioMarin Pharmaceutical-ის (BioMarin) მიერ.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ 2022 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: A მძიმე ჰემოფილიით დაავადებული ზრდასრული პაციენტების სამკურნალოდ FVIII ფაქტორის დათრგუნვის და AAV5 ანტისხეულების უარყოფითი ანამნეზის გარეშე.

შენიშვნები: როქტავიანი (valoctocogene roxaparvovec) იყენებს AAV5-ს, როგორც ვექტორს და იყენებს ადამიანის ღვიძლის სპეციფიკურ პრომოტორს HLP-ს ადამიანის კოაგულაციის ფაქტორის რვა (FVIII) ექსპრესიის გასაძლიერებლად B დომენი წაშლილი.ევროკომისიის გადაწყვეტილება ვალოკტოკოგენის როქსაპარვოვეკის მარკეტინგის დამტკიცების შესახებ ეფუძნება პრეპარატის კლინიკური განვითარების პროგრამის საერთო მონაცემებს.მათ შორის, III ფაზის კლინიკურმა კვლევამ GENEr8-1 აჩვენა, რომ ჩარიცხვამდე წლის მონაცემებთან შედარებით, ვალოკტოკოგენის როქსაპარვოვეკის ერთჯერადი ინფუზიის შემდეგ, სუბიექტებს ჰქონდათ მნიშვნელოვნად დაბალი წლიური სისხლდენის სიხშირე (ABR), რეკომბინანტული ფაქტორის VIII (F8) პროტეინის პრეპარატების ნაკლებად ხშირი გამოყენება ან სისხლის F8 აქტივობის მნიშვნელოვანი ზრდა.4 კვირის მკურნალობის შემდეგ, სუბიექტების წლიური F8 გამოყენება და ABR, რომლებიც საჭიროებდნენ მკურნალობას, შემცირდა 99%-ით და 84%-ით, შესაბამისად, სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი განსხვავება (p<0.001).უსაფრთხოების პროფილი იყო ხელსაყრელი, სუბიექტებს არ განუცდიათ F8 ფაქტორის დათრგუნვა, ავთვისებიანი სიმსივნე ან თრომბოზული გვერდითი მოვლენები და არ იყო მოხსენებული მკურნალობასთან დაკავშირებული სერიოზული გვერდითი მოვლენები (SAEs).

3. მცირე ნუკლეინის მჟავა პრეპარატები

(1) ვიტრავენი

კომპანია: ერთობლივად შექმნილი Ionis Pharma (ყოფილი Isis Pharma) და Novartis-ის მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია FDA და EU EMA 1998 და 1999 წლებში.

ჩვენებები: ციტომეგალოვირუსული რეტინიტის სამკურნალოდ აივ-დადებით პაციენტებში.

შენიშვნები: ვიტრავენი არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი და პირველი ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის მსოფლიოში.ბაზრის დაწყებისას, ბაზრის მოთხოვნა ციტომეგალოვირუსის საწინააღმდეგო პრეპარატებზე ძალიან აქტუალური იყო;შემდეგ მაღალაქტიური ანტირეტროვირუსული თერაპიის შემუშავების გამო, ციტომეგალოვირუსის შემთხვევების რაოდენობა მკვეთრად დაეცა.ბაზრის დაბალი მოთხოვნის გამო, პრეპარატი გამოუშვეს 2002 და 2006 წლებში ევროკავშირის ქვეყნებში და აშშ-ში გაყვანის შემდეგ.

(2) მაკუგენი

კომპანია: Pfizer-ისა და Eyetech-ის ერთობლივად შემუშავებული.

ბაზარზე გასვლის დრო: დამტკიცებულია შეერთებულ შტატებში 2004 წელს.

ჩვენებები: ნეოვასკულარული ასაკთან დაკავშირებული მაკულარული დეგენერაციის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: მაკუგენი არის პეგილირებული მოდიფიცირებული ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელსაც შეუძლია მიზნად ისახავს და უკავშირდება სისხლძარღვთა ენდოთელური ზრდის ფაქტორს (VEGF165 იზოფორმი) და შეყვანილია ინტრავიტრეალური ინექციით.

(3) დეფიტელიო

კომპანია: დეველოპერი ჯაზის მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ 2013 წელს და დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2016 წლის მარტში.

ჩვენებები: ღვიძლის ვენულური ოკლუზიური დაავადების სამკურნალოდ, რომელიც დაკავშირებულია თირკმლის ან ფილტვის დისფუნქციასთან ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების გადანერგვის შემდეგ.

შენიშვნები: Defitelio არის ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, პლაზმინის თვისებების მქონე ოლიგონუკლეოტიდების ნარევი.იგი 2009 წელს ამოიღეს კომერციული მიზეზების გამო.

(4) კინამორო

კომპანია: ერთობლივად შექმნილი Ionis Pharma და Kastle.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია შეერთებულ შტატებში, როგორც ობოლი პრეპარატი 2013 წელს.

ჩვენებები: ჰომოზიგოტური ოჯახური ჰიპერქოლესტერინემიის ადიუვანტური მკურნალობისთვის.

შენიშვნები: Kynamro არის ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდი, რომელიც მიზნად ისახავს ადამიანის apo B-100 mRNA.Kynamro ინიშნება 200 მგ კანქვეშ კვირაში ერთხელ.

(5) სპინრაზა

კომპანია: შექმნილია Ionis Pharmaceuticals-ის მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2016 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: ზურგის კუნთოვანი ატროფიის (SMA) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: სპინრაზა (ნუსინერსენი) არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი.სპინრაზას შეუძლია შეცვალოს SMN2 გენის რნმ-ის შერწყმა SMN2 ეგზონის 7-ის შერწყმის ადგილთან შეკავშირებით, რითაც გაზრდის სრულად ფუნქციონალური SMN ცილის გამომუშავებას.2016 წლის აგვისტოში, BIOGEN Corporation-მა გამოიყენა სპინრაზას გლობალური უფლებების შეძენის შესაძლებლობა.Spinraza-მ პირველი კლინიკური კვლევა ადამიანებზე 2011 წელს დაიწყო. სულ რაღაც 5 წელიწადში ის დაამტკიცა FDA-მ 2016 წელს, რაც ასახავს FDA-ს სრულყოფილ აღიარებას მისი ეფექტურობის შესახებ.წამალი ჩინეთში მარკეტინგისთვის დამტკიცდა 2019 წლის აპრილში. Spinraza-ს დამტკიცების მთელი ციკლი ჩინეთში 6 თვეზე ნაკლებია.2 წელი და 2 თვე გავიდა მას შემდეგ, რაც Spinraza პირველად დაამტკიცა შეერთებულ შტატებში.ასეთი ბლოკბასტერი უცხოური იშვიათი დაავადების ახალი წამალი არის ჩინეთში ჩამონათვალის სიჩქარე უკვე ძალიან სწრაფია.ეს ასევე განპირობებულია 2018 წლის 1 ნოემბერს წამლების შეფასების ცენტრის მიერ გამოქვეყნებული „ცნობა საზღვარგარეთული ახალი მედიკამენტების პირველი სიის გამოქვეყნების შესახებ“, რომელიც გამოქვეყნდა 2018 წლის 1 ნოემბერს, რომელიც შედიოდა 40 ძირითადი უცხოური ახალი წამლის პირველ პარტიაში დაჩქარებული განხილვისთვის და Spinraza რეიტინგში.

(6) Exondys 51

კომპანია: შემუშავებული AVI BioPharma-ს მიერ (მოგვიანებით ეწოდა Sarepta Therapeutics).

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2016 წლის სექტემბერში.

ჩვენებები: დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) სამკურნალოდ DMD გენის მუტაციით ეგზონ 51 skipping გენში.

შენიშვნები: Exondys 51 არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი.ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდს შეუძლია დაუკავშირდეს DMD გენის პრე-მრნმ-ის ეგზონ 51 პოზიციას, რის შედეგადაც წარმოიქმნება მომწიფებული mRNA.ამოკვეთა, რითაც ნაწილობრივ ასწორებს mRNA კითხვის ჩარჩოს, ეხმარება პაციენტს დისტროფინის ზოგიერთი ფუნქციური ფორმის სინთეზირებაში, რომლებიც უფრო მოკლეა ვიდრე ნორმალური ცილა, რითაც აუმჯობესებს პაციენტის სიმპტომებს.

(7) თეგესედი

კომპანია: შექმნილია Ionis Pharmaceuticals-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ მარკეტინგისთვის 2018 წლის ივლისში.

ჩვენებები: მემკვიდრეობითი ტრანსთირეტინის ამილოიდოზის (hATTR) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Tegsedi არის ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც მიზნად ისახავს ტრანსთირეტინის mRNA.ეს არის მსოფლიოში პირველი დამტკიცებული პრეპარატი hATTR-ის სამკურნალოდ.მიღების მეთოდი კანქვეშა ინექციაა.პრეპარატი ამცირებს ATTR ცილის გამომუშავებას ტრანსთირეტინის mRNA (ATTR) მიზნობრივად და აქვს კარგი სარგებლიანობა-რისკის თანაფარდობა ATTR-ის მკურნალობისას.არც დაავადების სტადია და არც კარდიომიოპათიის არსებობა არ იყო შესაბამისი.

(8) ონპატრო

კომპანია: ერთობლივად შემუშავებული Alnylam და Sanofi.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია შეერთებულ შტატებში 2018 წელს.

ჩვენებები: მემკვიდრეობითი ტრანსთირეტინის ამილოიდოზის (hATTR) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Onpattro არის siRNA წამალი, რომელიც მიზნად ისახავს ტრანსთირეტინის mRNA-ს, რომელიც ამცირებს ATTR ცილის გამომუშავებას ღვიძლში და ამილოიდური დეპოზიტების დაგროვებას პერიფერიულ ნერვებში ტრანსთირეტინის mRNA (ATTR) მიზნობრივი გზით.რითაც აუმჯობესებს და ათავისუფლებს დაავადების სიმპტომებს.

(9) გივლაარი

კომპანია: შექმნილია Alnylam Corporation-ის მიერ.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2019 წლის ნოემბერში.

ჩვენებები: მოზრდილებში ღვიძლის მწვავე პორფირიის (AHP) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: გივლაარი არის siRNA პრეპარატი, მეორე siRNA პრეპარატი, რომელიც დამტკიცებულია მარკეტინგისთვის Onpattro-ს შემდეგ.პრეპარატი შეყვანილია კანქვეშ და მიზნად ისახავს mRNA-ს ALAS1 ცილის დეგრადაციას.გივლაარის ყოველთვიურ მკურნალობას შეუძლია მნიშვნელოვნად და დაჟინებით შეამციროს ALAS1-ის დონე ღვიძლში, რითაც შეამცირებს ნეიროტოქსიური ALA-ს და PBG-ის დონეს ნორმალურ დიაპაზონში, რითაც ათავისუფლებს პაციენტის დაავადების სიმპტომებს.მონაცემებმა აჩვენა, რომ პაციენტებს, რომლებსაც მკურნალობდნენ გივლაარი ჰქონდათ 74%-ით შემცირებული დაავადების გამწვავების რაოდენობა პლაცებოს ჯგუფთან შედარებით.

(10) ვიონდისი53

კომპანია: შექმნილია Sarepta Therapeutics-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2019 წლის დეკემბერში.

ჩვენება: DMD პაციენტების სამკურნალოდ დისტროფინის გენის ეგზონ 53 სპლისის მუტაციით.

შენიშვნები: Vyondys 53 არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი.ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი მიზნად ისახავს დისტროფინის mRNA წინამორბედის შერწყმის პროცესს.დისტროფინის mRNA წინამორბედის არაპირდაპირი პროცესის დროს, გარე ეგზონი 53 ნაწილობრივ იყო გათიშული, ანუ არ იყო მომწიფებულ mRNA-ზე და შექმნილი იყო შეკვეცილი, მაგრამ მაინც ფუნქციონალური დისტროფინის პროტეინის შესაქმნელად, რითაც აუმჯობესებდა პაციენტებში ვარჯიშის შესაძლებლობებს.

(11) ვაილივრა

კომპანია: შექმნილია Ionis Pharmaceuticals და მისი შვილობილი Akcea Therapeutics-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროპის მედიკამენტების სააგენტოს (EMA) მიერ 2019 წლის მაისში.

ჩვენება: როგორც კონტროლირებადი დიეტის დამხმარე თერაპია მოზრდილ პაციენტებში ოჯახური ქილომიკრონემიის სინდრომით (FCS).

შენიშვნები: Waylivra არის ანტისენსიური ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი, რომელიც არის პირველი პრეპარატი დამტკიცებული FCS-ის სამკურნალოდ მსოფლიოში.

(12) ლეკვიო

კომპანია: შექმნილია Novartis-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ 2020 წლის დეკემბერში.

ჩვენებები: მოზრდილებში პირველადი ჰიპერქოლესტერინემიის (ჰეტეროზიგოტური ოჯახური და არაოჯახური) ან შერეული დისლიპიდემიის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Leqvio არის siRNA წამალი, რომელიც მიზნად ისახავს PCSK9 mRNA.ეს არის მსოფლიოში პირველი ქოლესტერინის (LDL-C) siRNA თერაპია.მიღების მეთოდი კანქვეშა ინექციაა.პრეპარატი მუშაობს რნმ-ის ჩარევით PCSK9 ცილის დონის შესამცირებლად, რაც თავის მხრივ ამცირებს LDL-C დონეს.კლინიკური მონაცემები აჩვენებს, რომ Leqvio-ს შეუძლია შეამციროს LDL-C დაახლოებით 50%-ით იმ პაციენტებში, რომელთა LDL-C დონე არ შეიძლება შემცირდეს სამიზნე დონემდე, მიუხედავად სტატინების მაქსიმალური ტოლერანტული დოზებისა.

(13) ოქსლუმო

კომპანია: შექმნილია Alnylam Pharmaceuticals-ის მიერ.

დრო ბაზარზე: დამტკიცებულია ევროკავშირის მიერ 2020 წლის ნოემბერში.

ჩვენებები: პირველადი ტიპის 1 ჰიპეროქსალურიის (PH1) სამკურნალოდ.

შენიშვნები: Oxlumo არის siRNA პრეპარატი, რომელიც მიმართულია ჰიდროქსი მჟავა ოქსიდაზა 1 (HAO1) ​​mRNA, რომელიც შეყვანილია კანქვეშ.პრეპარატი შემუშავებულია Alnylam-ის უახლესი გაძლიერებული სტაბილიზაციის ქიმიური ESC-GalNAc კონიუგაციის ტექნოლოგიის გამოყენებით, რომელიც იძლევა კანქვეშა შეყვანის საშუალებას siRNA-ებს მეტი მდგრადობითა და ეფექტურობით.პრეპარატი მიზნად ისახავს ჰიდროქსიმჟავა ოქსიდაზა 1-ის (HAO1) ​​mRNA დეგრადაციას ან ინჰიბირებას, ამცირებს გლიკოლატ ოქსიდაზას დონეს ღვიძლში და შემდეგ მოიხმარს ოქსალატის წარმოებისთვის საჭირო სუბსტრატს და ამცირებს ოქსალატის გამომუშავებას დაავადების პროგრესირების გასაკონტროლებლად და დაავადების სიმპტომების გასაუმჯობესებლად პაციენტებში.

(14) ვილტეფსო

კომპანია: შექმნილია NS Pharma-ს მიერ, Nippon Shinyaku-ს შვილობილი კომპანია.

ბაზარზე გამოსვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2020 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) სამკურნალოდ DMD გენის მუტაციით ეგზონ 53 skipping გენში.

შენიშვნები: Viltepso არის ფოსფოროდიამიდის მორფოლინო ოლიგონუკლეოტიდური პრეპარატი.ამ ოლიგონუკლეოტიდურ პრეპარატს შეუძლია დაუკავშირდეს DMD გენის პრე-მრნმ-ის ეგზონ 53 პოზიციას, რის შედეგადაც წარმოიქმნება მომწიფებული mRNA.ეგზონი ნაწილობრივ ამოღებულია, რითაც ნაწილობრივ ასწორებს mRNA კითხვის ჩარჩოს, ეხმარება პაციენტს დისტროფინის ზოგიერთი ფუნქციური ფორმის სინთეზირებაში, რომლებიც უფრო მოკლეა ვიდრე ნორმალური ცილა, რითაც აუმჯობესებს პაციენტის სიმპტომებს.

(15) ამვუტტრა (ვუტრისირანი)

კომპანია: შექმნილია Alnylam Pharmaceuticals-ის მიერ.

ბაზარზე გასვლის დრო: დამტკიცებულია FDA-ს მიერ 2022 წლის ივნისში.

ჩვენებები: ზრდასრულთა მემკვიდრეობითი ტრანსთირეტინული ამილოიდოზის სამკურნალოდ პოლინეიროპათით (hATTR-PN).

შენიშვნები: Amvuttra (Vutrisiran) არის siRNA წამალი, რომელიც მიზნად ისახავს ტრანსთირეტინის (ATTR) mRNA, რომელიც შეყვანილია კანქვეშა ინექციით.Vutrisiran შექმნილია Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc კონიუგირებული მიწოდების პლატფორმაზე დაყრდნობით გაზრდილი პოტენციით და მეტაბოლური სტაბილურობით.თერაპიის დამტკიცება ეფუძნება მისი III ფაზის კლინიკური კვლევის (HELIOS-A) 9-თვიან მონაცემებს, საერთო შედეგებით, რომლებიც აჩვენებს, რომ თერაპიამ გააუმჯობესა hATTR-PN სიმპტომები, პაციენტების 50%-ზე მეტმა შეცვალა ან შეაჩერა პროგრესი.

4. გენური თერაპიის სხვა პრეპარატები

(1) Rexin-G

კომპანია: შექმნილია Epeius Biotech-ის მიერ.

მარკეტინგის დრო: დამტკიცებულია ფილიპინების სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის (BFAD) მიერ 2005 წელს.

ჩვენებები: მოწინავე კიბოს სამკურნალოდ, რომლებიც რეზისტენტულია ქიმიოთერაპიის მიმართ.

შენიშვნები: Rexin-G არის გენით დატვირთული ნანონაწილაკების ინექცია.ის რეტროვირუსული ვექტორის მეშვეობით ანერგავს ციკლინის G1 მუტანტის გენს სამიზნე უჯრედებში, რათა კონკრეტულად მოკლას მყარი სიმსივნეები.მიღების მეთოდი არის ინტრავენური ინფუზია.როგორც სიმსივნეზე გამიზნული პრეპარატი, რომელიც აქტიურად ეძებს და ანადგურებს მეტასტაზურ კიბოს უჯრედებს, მას აქვს გარკვეული გავლენა პაციენტებზე, რომლებიც არაეფექტურია კიბოს სხვა პრეპარატების, მათ შორის მიზნობრივი ბიოლოგიური საშუალებების მიმართ.

(2) ნეოვასკულგენი

კომპანია: შექმნილია ადამიანის ღეროვანი უჯრედების ინსტიტუტის მიერ.

განცხადების დრო: დამტკიცებულია რუსეთში შესვლისთვის 2011 წლის 7 დეკემბერს და შემდეგ ჩამოთვლილია უკრაინაში 2013 წელს.

ჩვენებები: პერიფერიული არტერიული დაავადების, მათ შორის კიდურის მძიმე იშემიის სამკურნალოდ.

შენიშვნები: ნეოვასკულგენი არის დნმ-ის პლაზმიდზე დაფუძნებული გენური თერაპია, რომელშიც სისხლძარღვთა ენდოთელური ზრდის ფაქტორი (VEGF) 165 გენი აგებულია პლაზმიდურ ხერხემალზე და შეჰყავთ პაციენტებში.

(3) კოლატეგენი

კომპანია: ერთობლივად შემუშავებული ოსაკას უნივერსიტეტისა და სარისკო კაპიტალის ფირმების მიერ.

ჩამონათვალის დრო: დამტკიცებულია იაპონიის ჯანდაცვის, შრომისა და კეთილდღეობის სამინისტროს მიერ სიაში 2019 წლის აგვისტოში.

ჩვენებები: ქვედა კიდურების მძიმე იშემიის მკურნალობა.

შენიშვნები: Collategene არის პლაზმიდზე დაფუძნებული გენური თერაპია, პირველი მშობლიური იაპონური გენური თერაპიის პრეპარატი AnGes-ის მიერ.ამ პრეპარატის მთავარი კომპონენტია შიშველი პლაზმიდი, რომელიც შეიცავს ადამიანის ჰეპატოციტების ზრდის ფაქტორის (HGF) გენის თანმიმდევრობას.თუ პრეპარატი შეჰყავთ ქვედა კიდურების კუნთებში, გამოხატული HGF ხელს შეუწყობს ახალი სისხლძარღვების წარმოქმნას დახშული სისხლძარღვების გარშემო.კლინიკურმა კვლევებმა დაადასტურა მისი ეფექტურობა წყლულების გასაუმჯობესებლად.

ᲓᲐᲡᲐᲡᲠᲣᲚᲘ